荷蘭馬克西瑪公主兒科腫瘤中心Pieters等報告，IKZF1缺失(IKZF1del)的急性淋巴細胞白血病(ALL)患兒似乎能受益于延長的維持治療。在ETV6::RUNX1型、合并唐氏綜合征(DS)和潑尼松反應差(PPR)的ALL患兒中，降低強度的化療也是可行的。(J Clin Oncol. 2023年7月17日在線版)

在經分層的、并進入3個風險分層(標危、中危和高危)的最小殘留疾病組內接受適應性治療的兒童ALL患者中，ALL10研究的方案改善了患者的預后。在最大樣本量的中?；颊邅喗M中，IKZF1del ALL患者仍具有不良結局，總復發(fā)率很高，這與世界范圍內其他方案的治療結果一致。

ALL10研究的方案在唐氏綜合征(DS)患者中有高毒性，但在ETV6::RUNX1 ALL患者中則表現(xiàn)出優(yōu)異的結局。在ALL10研究中，PPR被視為高危因素。

在ALL11研究中，研究者將IKZF1del ALL患者的治療時間從2年延長到3年。研究者通過完全省略蒽環(huán)類藥物來降低合并DS患者的治療強度，同時也降低了ETV6::RUNX1 ALL患者的強化治療，將PPR視為中危因素也降低了治療強度。

819例ALL患者(1~18歲)被納入ALL11研究，并被按照ALL10研究的情況予以分層，其結果也與ALL10研究進行比較。

結果顯示，ALL11研究中5年的總生存(OS)率、無事件生存(EFS)率、累計復發(fā)風險(CIR)和完全緩解期的死亡率分別為94.2%、89.0%、8.2%和2.3%。針對攜帶IKZF1del的中?；颊撸娱L的維持治療將5年CIR率提高了2.2倍(10.8% vs. 23.4%，P=0.035)，并改善了5年EFS率(87.1% vs. 72.3%，P=0.019)。確診后2年的標志性分析顯示，CIR降低了2.9倍(25.6% vs. 8.8%，P=0.008)，EFS率也有顯著改善(74.4% vs. 91.2%，P=0.007)。

降低強度的治療不影響ETV6::RUNX1 ALL患兒(EFS率為98.3%，OS率為99.4%)、合并DS患者(EFS率為87.0%，OS率為87.0%)和PPR患者(EFS率為81.1%，OS率為94.9%)的5年預后情況。值得注意的是，這些結果均獲自歷史對照的非隨機研究。 (編譯 孟貝茜)