首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院Li等報告，在兒童急性髓系白血病(AML)患者中，高三尖杉酯堿(HHT)是另一種聯(lián)合治療用藥?；谌词骄S甲酸(ATRA)的維持治療的療效與基于阿糖胞苷的維持治療相當。(J Clin Oncol. 2023年8月2日在線版)

HHT常被用于治療中國成人AML。ATRA已在急性早幼粒細胞白血病中獲證。然而，基于HHT的誘導(dǎo)治療對兒童AML患者的有效性和安全性尚未得到證實，基于ATRA的治療也尚未在non-APL AML患者中進行評價。

該項開放標簽的、多中心、隨機化、中國兒童白血病組-AML 2015研究在中國35個中心進行。新發(fā)的兒童AML患者首先被隨機分配接受基于HHT(H組)或基于依托泊苷(E組)的誘導(dǎo)方案，然后被隨機分配接受基于阿糖胞苷(AC組)或基于ATRA(AT組)的維持治療。主要終點為誘導(dǎo)治療后的完全緩解(CR)率，次要終點為3年總生存(OS)率和無事件生存(EFS)率。

結(jié)果顯示，共招募了1258例患者，其中1253例被納入意向性治療分析。H組和E組的總CR率分別為79.9%和73.9%(P=0.014)。在意向性治療分析中，H組和E組的3年OS率分別為69.2%(95%CI 65.1%~72.9%)和62.8%(95%CI 58.7%~66.6%，P=0.025)，3年EFS率分別為61.1%(95%CI 56.8%~65.0%)和53.4%(95%CI 49.2%~57.3%，P=0.022)。

在接受維持治療的符合方案人群中，H + AT組、H + AC組、E + AC組、E + AT組的3年EFS率分別為70.7%(95%CI 61.1%~78.3%)、74.8%(95%CI 67.0%~81.0%，P=0.933)、72.9%(95%CI 65.1%~79.2%，P=0.789)和66.2%(95%CI 56.8%~74.0%，P=0.336)。

(編譯 孟貝茜)