美國Dana-Farber癌癥研究所Kelkar等的一項成本效果分析顯示，二線治療彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)患者時，無論是使用axicabtagene cilloucel(axi-cel)還是使用lisocabtagene maraleucel(liso-cel)，根據(jù)每質(zhì)量調(diào)整生命年(QALY)20萬美元的意愿支付(WTP)閾值，兩種CAR-T細胞療法的成本效果均不佳。臨床結(jié)局雖被逐漸改善，但CAR-T細胞療法的成本必須大幅降低才有成本效果。(Ann Intern Med. 2023年12月4日在線版)

一線治療DLBCL可使約60%的患者獲得持久緩解。在復發(fā)或難治性疾病中，只有約20%的患者通過挽救性化學免疫療法和鞏固性自體干細胞移植(ASCT)獲得持久緩解。ZUMA-7研究(使用axi-cel)和TRANSFORM研究(使用liso-cel)已經(jīng)證實CAR-T細胞療法對比挽救性化學免疫療法和鞏固性ASCT能顯著改善原發(fā)難治性或早期復發(fā)(高危)DLBCL的生存情況。但CAR-T細胞療法的每次輸注標價超過40萬美元。

為了探究二線應用CAR-T細胞療法對比挽救性化學免疫療法和鞏固性ASCT的成本效果，該分析基于狀態(tài)可轉(zhuǎn)移微觀模擬模型，自ZUMA-7研究、TRANSFORM研究、其他試驗和觀察研究中納入相關數(shù)據(jù)，探究axi-cel或liso-cel對比ASCT的情況。

觀測指標為：以20萬美元/QALY為WTP閾值，按2022年美元計價來評估增量成本效果比(ICER)和增量凈貨幣效益(iNMB)。

結(jié)果顯示，axi-cel二線治療時的中位總生存期延長了4個月，liso-cel延長了1個月。使用axi-cel時，ICER為684 225美元/QALY，iNMB為-107 642美元/QALY。使用liso-cel時，ICER為1 171 909美元/QALY，而iNMB為-102 477美元/QALY。

敏感性分析顯示：為了實現(xiàn)20萬美元WTP的成本效果，axi-cel和liso-cel的費用必須分別降至321 123美元和313 730美元。在高風險患者中，實施該措施將在5年內(nèi)使美國醫(yī)療保健支出增加約68億美元。 (編譯 吳英)