加拿大研究者Visram報(bào)告，與使用相同方案的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)(RCT)中報(bào)告的結(jié)果相比，在真實(shí)世界的醫(yī)院環(huán)境中，多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者的死亡概率要增高75%。(摘要號(hào)541)

為了比較7種MM方案在Ⅲ期RCT中對(duì)比真實(shí)世界醫(yī)院中的死亡率、總生存期(OS)、無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)和嚴(yán)重不良事件發(fā)生率，該項(xiàng)人群回顧性研究自真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)自加拿大安大略省公共衛(wèi)生保健系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫(kù)中的所有健康記錄，包括2007年1月至2020年12月3951例接受標(biāo)準(zhǔn)方案治療的成年患者。

只有能在安大略省報(bào)銷的、與相應(yīng)注冊(cè)Ⅲ期RCT一致的標(biāo)準(zhǔn)方案才被納入分析，具體包括：不宜移植的新發(fā)MM患者中的來(lái)那度胺/地塞米松(Rd)方案，硼替佐米聯(lián)合來(lái)那度胺/地塞米松(VRd)方案;復(fù)發(fā)MM患者中的幾個(gè)方案，包括卡非佐米/來(lái)那度胺/地塞米松(KRd)方案，卡非佐米/地塞米松(Kd)方案，達(dá)雷妥尤單抗/來(lái)那度胺/地塞米松(DRd)方案，達(dá)雷妥尤單抗/硼替佐米/地塞米松(DVd)方案，泊馬度胺/地塞米松(Pd)方案。

結(jié)果顯示，真實(shí)世界醫(yī)院中患者的年齡比RCT中的更大。在復(fù)發(fā)患者中，與RCT相比，真實(shí)世界醫(yī)院中MM從確診至開始治療的時(shí)間間隔更長(zhǎng)。

在7種方案中的6種中，真實(shí)世界醫(yī)院對(duì)RCT的MM患者具有更差的PFS，其匯總的疾病進(jìn)展或死亡概率平均高出44%(HR=1.44，95%CI 1.34~1.54，P=0.034);OS也更差，其匯總的死亡概率平均高出75%(HR=1.75，95%CI 1.63~1.88，P=0.010)。即便使用相同方案，RCT隊(duì)列對(duì)比真實(shí)世界醫(yī)院隊(duì)列的患者中位PFS至少延長(zhǎng)了3~18個(gè)月，中位OS至少延長(zhǎng)了19個(gè)月。

與RCT隊(duì)列相比，真實(shí)世界醫(yī)院中的復(fù)發(fā)難治MM患者接受過(guò)來(lái)那度胺治療的概率更高，真實(shí)世界醫(yī)院中唯一表現(xiàn)一樣好或稍好的方案是Pd方案。

真實(shí)世界醫(yī)院隊(duì)列對(duì)比RCT隊(duì)列嚴(yán)重不良事件具有可比性，其中VRd方案中的為57% vs. 未報(bào)告，Rd方案中的為64% vs. 未報(bào)告，Kd方案中的為57% vs. 59%，KRd方案中的為53% vs. 60%，DVd方案中的為36% vs. 未報(bào)告，DRd方案中的為46% vs. 49%，Pd方案中的為59% vs. 61%。 (編譯 張馨月)