加拿大研究者Visram報告，與使用相同方案的隨機對照臨床試驗(RCT)中報告的結果相比，在真實世界的醫(yī)院環(huán)境中，多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者的死亡概率要增高75%。(摘要號541)

為了比較7種MM方案在Ⅲ期RCT中對比真實世界醫(yī)院中的死亡率、總生存期(OS)、無進展生存期(PFS)和嚴重不良事件發(fā)生率，該項人群回顧性研究自真實世界數據來自加拿大安大略省公共衛(wèi)生保健系統(tǒng)數據庫中的所有健康記錄，包括2007年1月至2020年12月3951例接受標準方案治療的成年患者。

只有能在安大略省報銷的、與相應注冊Ⅲ期RCT一致的標準方案才被納入分析，具體包括：不宜移植的新發(fā)MM患者中的來那度胺/地塞米松(Rd)方案，硼替佐米聯合來那度胺/地塞米松(VRd)方案;復發(fā)MM患者中的幾個方案，包括卡非佐米/來那度胺/地塞米松(KRd)方案，卡非佐米/地塞米松(Kd)方案，達雷妥尤單抗/來那度胺/地塞米松(DRd)方案，達雷妥尤單抗/硼替佐米/地塞米松(DVd)方案，泊馬度胺/地塞米松(Pd)方案。

結果顯示，真實世界醫(yī)院中患者的年齡比RCT中的更大。在復發(fā)患者中，與RCT相比，真實世界醫(yī)院中MM從確診至開始治療的時間間隔更長。

在7種方案中的6種中，真實世界醫(yī)院對RCT的MM患者具有更差的PFS，其匯總的疾病進展或死亡概率平均高出44%(HR=1.44，95%CI 1.34~1.54，P=0.034);OS也更差，其匯總的死亡概率平均高出75%(HR=1.75，95%CI 1.63~1.88，P=0.010)。即便使用相同方案，RCT隊列對比真實世界醫(yī)院隊列的患者中位PFS至少延長了3~18個月，中位OS至少延長了19個月。

與RCT隊列相比，真實世界醫(yī)院中的復發(fā)難治MM患者接受過來那度胺治療的概率更高，真實世界醫(yī)院中唯一表現一樣好或稍好的方案是Pd方案。

真實世界醫(yī)院隊列對比RCT隊列嚴重不良事件具有可比性，其中VRd方案中的為57% vs. 未報告，Rd方案中的為64% vs. 未報告，Kd方案中的為57% vs. 59%，KRd方案中的為53% vs. 60%，DVd方案中的為36% vs. 未報告，DRd方案中的為46% vs. 49%，Pd方案中的為59% vs. 61%。 (編譯 張馨月)