美國MD Anderson癌癥中心Jimenez等報告，卡博替尼在轉(zhuǎn)移性嗜鉻細胞瘤和副神經(jīng)節(jié)瘤（MPPG）患者中顯示出有希望的抗瘤活性。（Lancet Oncol. 2024年4月9日在線版）

MPPG是罕見的疾病。高達50%的MPPG與SDHB基因的種系致病變異體有關(guān)。這些腫瘤和許多非家族性MPPG以異常血管生成為特征表型。

為了評估卡博替尼在MPPG患者中的活性和安全性，該項單臂Ⅱ期臨床試驗（Natalie）在MD Anderson癌癥中心進行，納入≥18歲的、經(jīng)組織學(xué)證實的、進行性的、不可切除的MPPG患者（ECOG PS評分為0~2），給予口服卡博替尼60 mg/d。主要終點為研究者根據(jù)實體瘤療效評估標(biāo)準(zhǔn)1.1版評估的總緩解率。

結(jié)果顯示，2015年3月10日至2021年5月11日，17例（13例男性，4例女性）患者被納入研究。

中位隨訪時間為25個月（IQR：18~49個月）?？偩徑饴蕿?5.0%（95%CI 7.3%~52.4%，4/16）。6例患者報告了7例次3級不良事件，包括手足綜合征、高血壓、直腸瘺、QT間期延長和無癥狀低鎂血癥各1例次，以及2例次無癥狀淀粉酶升高和脂肪酶升高。未見4級不良事件，也沒有患者在研究中死亡。

（編譯 張子涵）