德國(guó)雷根斯堡大學(xué)附屬醫(yī)院Wolff等報(bào)告，在復(fù)發(fā)或難治性慢性移植物抗宿主?。℅VHD）患者中，用axatilimab靶向集落刺激因子1受體（CSF1R）依賴性單核細(xì)胞和巨噬細(xì)胞可導(dǎo)致較高的緩解率。[N Engl J Med. 2024;391(11):1002-1014.]

GVHD異基因造血干細(xì)胞移植是一個(gè)主要的遠(yuǎn)期并發(fā)癥。CSF1R依賴性單核細(xì)胞和巨噬細(xì)胞是慢性GVHD的關(guān)鍵介質(zhì)。CSF1R阻斷抗體axatilimab在慢性GVHD中顯示出有希望的臨床活性。

為了評(píng)估三種不同劑量的axatilimab，該項(xiàng)Ⅱ期、多國(guó)、關(guān)鍵、隨機(jī)研究（AGAVE-201）納入復(fù)發(fā)或難治性慢性GVHD患者，分予axatilimab 0.3 mg/kg q14（0.3 mg組，80例）、axatilimab 1 mg/kg q14（1 mg組，81例）、或axatilimab 3 mg/kg q28（3 mg組，80例）。

主要終點(diǎn)為前6個(gè)周期的總緩解率（完全緩解或部分緩解）。關(guān)鍵的次要終點(diǎn)是患者報(bào)告的慢性GVHD癥狀負(fù)擔(dān)的減輕情況超過(guò)5分，根據(jù)改良的Lee癥狀量表（0~100分，數(shù)值越高表示癥狀越嚴(yán)重）來(lái)評(píng)估。

結(jié)果顯示，所有組都達(dá)到了主要終點(diǎn)，其中0.3 mg組、1 mg組和3 mg組的總緩解率依次為74%（95%CI 63%~83%）、67%（95%CI 55%~77%）和50%（95%CI 39%~61%），改良Lee癥狀量表評(píng)分降低5分以上者占比分別為60%、69%和41%。

最常見的不良事件是與CSF1R阻斷相關(guān)的劑量依賴性的短暫的實(shí)驗(yàn)室結(jié)果異常。0.3 mg組、1 mg組和3 mg組導(dǎo)致停用axatilimab的不良事件發(fā)生率分別為6%、22%和18%。（編譯 張?jiān)撇?/span>