美國(guó)紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心Imber等報(bào)告，2/3的PI3K突變型腦轉(zhuǎn)移瘤患者對(duì)最大耐受劑量（MTD）的小分子抑制劑paxalisib聯(lián)合放療有反應(yīng)。12例可評(píng)估的患者中有8例在接受雙模態(tài)治療時(shí)獲得了顱內(nèi)緩解（均為部分緩解），另4例患者疾病穩(wěn)定。（2024SNO年會(huì). 摘要號(hào)CTNI 43）

部分或全腦放療仍然是腦轉(zhuǎn)移瘤和軟腦膜癌的標(biāo)準(zhǔn)治療。PI3K突變?cè)黾恿宿D(zhuǎn)移瘤局部放療失敗的可能性。

為了評(píng)估血腦屏障滲透性PI3K/mTOR抑制劑paxalisib聯(lián)合放療是否能改善PI3K突變型腦轉(zhuǎn)移瘤患者的預(yù)后，該項(xiàng)劑量遞增Ⅰ期研究共招募了21例患者，其中17例可評(píng)估安全性。

結(jié)果顯示，12例患者接受paxalisib的MTD為45 mg/d。17例中有2例在60 mg/d的劑量下出現(xiàn)劑量限制性毒性。2/3的聯(lián)合治療者有效。

總體而言，1級(jí)不良事件5例，2級(jí)事件4例，3級(jí)事件（高血糖和惡心）2例。 （編譯 彭梓益）