美國(guó)Fox Chase癌癥中心Geynisman等報(bào)告，在肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（MIBC）患者中，AMVAC方案新輔助化療（NAC）后的風(fēng)險(xiǎn)適應(yīng)性局部鞏固治療使其2年無(wú)轉(zhuǎn)移生存（MFS）率達(dá)73%。雖然主要終點(diǎn)未達(dá)到，但17%的患者和48%的主動(dòng)監(jiān)測(cè)患者避免了手術(shù)且無(wú)轉(zhuǎn)移。（J Clin Oncol. 2024年12月16日在線版）

基于順鉑的NAC繼以膀胱切除術(shù)是MIBC患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。DNA損傷修復(fù)基因中的突變與NAC后的病理分期下降有關(guān)。基于生物標(biāo)志物選擇聯(lián)合臨床分期能識(shí)別出不需手術(shù)而僅需主動(dòng)監(jiān)測(cè)患者的假設(shè)，為了評(píng)估MIBC的風(fēng)險(xiǎn)適應(yīng)性方案，該項(xiàng)單臂、Ⅱ期、非劣效性試驗(yàn)（RETAIN 1）納入加速甲氨蝶呤/長(zhǎng)春花堿/多柔比星/順鉑（AMVAC）方案新輔助化療的、cT_2~3N₀M₀期MIBC患者。NAC前經(jīng)尿道膀胱腫瘤標(biāo)本接受針對(duì)ATM、ERCC2、FANCC和RB1突變的測(cè)序。攜帶突變≥1個(gè)的NAC后cT₀期患者開(kāi)始接受主動(dòng)監(jiān)測(cè)。主要終點(diǎn)為全隊(duì)列的2年MFS率，如果單側(cè)精確檢驗(yàn)時(shí)95%置信區(qū)間的下限超過(guò)64%則拒絕無(wú)效假設(shè)。

結(jié)果顯示，70例患者入選，33例（47%）攜帶突變，25例（36%）按照方案開(kāi)始接受主動(dòng)監(jiān)測(cè)。中位隨訪時(shí)間為40個(gè)月，所有患者的2年MFS率為72.9%（單側(cè)95%置信區(qū)間的下限為62.8%）。主動(dòng)監(jiān)測(cè)組的2年MFS率為76.0%（95%CI 54.2%~88.4%），其余患者的為71.1%（95%CI 55.5%~82.1%）。在主動(dòng)監(jiān)測(cè)組，17例（68%）患者有一些復(fù)發(fā)，12例（48%）無(wú)轉(zhuǎn)移且膀胱完整。2年總生存率為84.3%（95%CI 73.4%~91.0%），主動(dòng)監(jiān)測(cè)組和非主動(dòng)監(jiān)測(cè)組的分別為88.0%（95%CI 67.3%~96.0%）和82.2%（95%CI 67.6%~90.7%）。

（編譯 楊培）