美國梅奧診所Shi等報告，當(dāng)以10^-5為閾值時，治療后9個月或12個月時的最小殘留病陰性完全緩解（MRD-CR）結(jié)果可能成為中間終點(diǎn)以預(yù)測生存終點(diǎn)，這為多發(fā)性骨髓瘤新藥臨床試驗(yàn)的加速審批提供了支持。（J Clin Oncol. 2025年2月12日在線版）

新批準(zhǔn)的治療多發(fā)性骨髓瘤的藥物和藥物組合大大地提高了患者的生存率。為了快速獲得新療法，需要一個更早的終點(diǎn)來加快臨床試驗(yàn)的推進(jìn)。

在新發(fā)的可移植（NDTE）患者、新發(fā)的不可移植（NDTinE）患者、復(fù)發(fā)/難治（RR）患者中，為了評估MRD-CR是否可作為無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）的中間終點(diǎn)，該項(xiàng)匯總分析收集了20個隨機(jī)多中心試驗(yàn)患者個體層面的數(shù)據(jù)。其中11項(xiàng)研究（4773例患者）有充足的數(shù)據(jù)可供評估9個月MRD-CR（閾值為10^-5）或12個月MRD-CR，繼而可以合理地預(yù)測新藥物關(guān)于PFS和OS臨床益處的可能性。

結(jié)果顯示，在NDTE患者、NDTinE患者和RR患者中，9個月MRD-CR和12個月MRD-CR均與PFS強(qiáng)相關(guān)?？傮w比值比（OR）范圍為3.06~16.24，所有OR值的95%置信區(qū)間均超過1.0。匯總3類人群數(shù)據(jù)后，研究者觀察到了令人鼓舞的試驗(yàn)水平的相關(guān)性（R²為0.61~0.70），且在新發(fā)疾病人群中的相關(guān)性更強(qiáng)（R²為0.67~0.78）。類似結(jié)果也見于針對OS的分析中。

 （編譯 李聰）