美國(guó)明尼蘇達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院John E. Wagner的一項(xiàng)Ⅲ期試驗(yàn)顯示，在造血干細(xì)胞移植中用兩個(gè)單位臍帶血與用一個(gè)單位臍帶血相比，并未提高血液腫瘤兒童及青少年的1年總生存率。用一個(gè)單位臍帶血可以促進(jìn)血小板恢復(fù)，降低3-4級(jí)急性和慢性移植物抗宿主病的發(fā)生率。（N Engl J Med. 2014; 371:1685-1694）

一些研究把用兩個(gè)單位臍帶血與用一個(gè)單位臍帶血做歷史對(duì)照，顯示有更好的治療效果，基于此，研究者假設(shè)增加造血干細(xì)胞數(shù)量，即用超過(guò)一個(gè)單位的臍帶血可能加速造血恢復(fù)、改善治療效果。

在該項(xiàng)開(kāi)放性試驗(yàn)中，從2006年12月～2012年2月，共納入224例血液腫瘤患者，年齡范圍是1～21歲，將這些患者隨機(jī)分組，兩個(gè)單位臍帶血移植組111例，一個(gè)單位臍帶血移植組113例?；颊咴谀殠а浦睬埃邮?5 mg/m2的氟達(dá)拉濱，1320 cGy的全身照射，120 mg/kg環(huán)磷酰胺預(yù)處理。用180天的環(huán)孢素預(yù)防移植物抗宿主病，然后逐漸減量，給45天或更長(zhǎng)時(shí)間的霉酚酸酯預(yù)防急性移植物抗宿主疾病。主要終點(diǎn)是1年總生存率。

一個(gè)單位與兩個(gè)單位的治療組總體上平衡，中位年齡（中位，10.4歲和9.9歲），性別(51%和63%的男性)，種族(71%和77% 的白種人)，Lansky或Karnofsky體能狀態(tài)(100 兩組均是51%%)，供受者 HLA匹配程度(3/6，4/6，5/6，6/6相合分別是1%和2%%,，39%和44%,，46%和43%,，14%和11%)，疾病類型(35%和34%的急性髓系白血病，54%和52%的急性淋巴細(xì)胞白血病，4%和12%的骨髓增生異常綜合征)及在移植時(shí)的疾病狀態(tài)。

無(wú)生存差異

中位隨訪生存患者26.4個(gè)月。一年總生存率兩個(gè)單位組是65%（95%CI 56%-74%），一個(gè)單位組是73%（95%CI 63%-80%）（P=0.17，HR=1.34，疾病類型調(diào)整后P=0.20）。1年無(wú)病生存率兩組分別是是64%和70%（P=0.11，HR=1.48，白血病類型、種族、HLA匹配分值校正后P=0.08）。兩組中性粒細(xì)胞恢復(fù)時(shí)間（88%，中位恢復(fù)時(shí)間是23天和89%，中位恢復(fù)時(shí)間是21天，P=0.29）及治療相關(guān)死亡率（22%和19%，P=0.43）及1年復(fù)發(fā)率（14%和12%，P=0.12）、感染率、免疫重建或2-4級(jí)急性移植物抗宿主疾?。≒=0.78）無(wú)差異。

1個(gè)單位組的患者血小板恢復(fù)更顯著（78%，中位58天 vs 65%，中位84天，P=0.04）、3-4級(jí)急性移植物抗宿主疾病的發(fā)生率較低（13% vs 23%，P=0.02）和慢性移植物抗宿主疾病的發(fā)生率（9% vs 15%，P=0.05）更低。

研究者總結(jié)指出，血液惡性腫瘤兒童及青少年中，1個(gè)單位的臍血移植與2個(gè)單位的臍血移植的生存率相似，但1個(gè)單位的臍血移植血小板恢復(fù)的更好，移植物抗宿主疾病的風(fēng)險(xiǎn)更低。

（編譯 楊麗艷 審校 邵宗鴻）