美國FDA血液腫瘤產(chǎn)品辦公室Gideon M. Blumenthal等對提交到FDA的晚期非小細胞肺癌(NSCLC)治療臨床試驗進行了分析研究，分別基于臨床試驗層次和患者層次分析其有效率(ORR)、無進展生存期(PFS)和總生存期(OS)之間的關(guān)系。(J Clin Oncol. 2015年2月9日在線版)

研究確定了自2003年以來提交到美國FDA的14項治療晚期NSCLC的臨床試驗(12567例)。僅納入隨機、主動控制且患者數(shù)超過150例的臨床試驗。以加權(quán)線性回歸模型分析不同試驗間PFS風險比(HR)、OS的HR和ORR比值比之間的關(guān)系。使用匯總數(shù)據(jù)比較治療有效與無效患者之間的PFS和OS。該研究曾在2014年ASCO年會上進行過報告。

研究發(fā)現(xiàn)：不同的臨床試驗之間，PFS和ORR之間有顯著的相關(guān)性(R2=0.89，95%CI 0.80~0.98)。而OS和ORR(R2=0.09; 95%CI 0~0.33)、PFS(R2=0.08，95%CI 0~0.31)之間沒有相關(guān)性。在患者之間，與無效患者相比，有效患者的PFS和OS更長(PFS: HR=0.40，95%CI 0.38~0.42，OS: HR=0.40，95%CI 0.38~0.43).。

研究者得出結(jié)論認為，不同的臨床試驗，ORR和PFS之間顯著相關(guān)。ORR和OS之間以及PFS和OS之間不相關(guān)，可能是由于后續(xù)的交叉治療以及靶向治療和一線治療后生存期更長。患者層次的分析表明，與無效患者相比，有效患者的PFS和OS均更長。治療晚期NSCLC時ORR大幅度提高可能對PFS影響較大。

(編譯 何圓 審校 尤長宣)