美國(guó)FDA批準(zhǔn)注射用醋酸蘭瑞肽（索馬杜林，易普森制藥）用于治療不可切除、高或中分化、局部進(jìn)展期或轉(zhuǎn)移性胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(NETs)這種較為罕見的腫瘤患者。(自FDA網(wǎng)站)

該長(zhǎng)效注射劑藥物早已上市，用于長(zhǎng)期治療肢端肥大癥。此次批準(zhǔn)是基于國(guó)際多中心隨機(jī)安慰劑對(duì)照研究CLARINET試驗(yàn)、，該研究結(jié)果表明注射用醋酸蘭瑞肽可延長(zhǎng)NET患者無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間。

這項(xiàng)納入204例患者的臨床研究表明，注射用醋酸蘭瑞肽組患者達(dá)到主要研究終點(diǎn)，顯著延長(zhǎng)患者無(wú)進(jìn)展生存期(HR=0.47,95%CI 0.30~0.73,P<0.001，對(duì)數(shù)秩檢驗(yàn))。注射用醋酸蘭瑞肽組患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期在統(tǒng)計(jì)截止時(shí)未能獲得，但根據(jù)FDA發(fā)布的數(shù)據(jù)表明將會(huì)超過22個(gè)月。而在安慰劑對(duì)照組，其患者中位無(wú)進(jìn)展生存期為16.6個(gè)月。每28天皮下注射注射用醋酸蘭瑞肽 120 mg。

2006年6月~2013年4月，來自于48家歐洲、印度和美國(guó)的醫(yī)療中心的患者入組該研究。原發(fā)于胰腺、中腸、后腸或原發(fā)灶不明的NETs患者共113例，其中55%的原發(fā)于胰腺外，病灶均為不可切除、高或中分化、局部進(jìn)展期或轉(zhuǎn)移性腫瘤。

有專家表示，CLARINET研究結(jié)果將改變現(xiàn)行治療及使用以生長(zhǎng)抑素類似物，包含注射用醋酸蘭瑞肽的一大類藥物用于一線治療。

佛羅里達(dá)州H. Lee Moffitt癌癥中心的Jonathon Strosberg醫(yī)生表示，CLARINET是一項(xiàng)非常重要的研究，該研究從根本上闡明了生長(zhǎng)抑素類似物可用于控制不同類型神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的生長(zhǎng)，而不僅限于中腸NETs。他認(rèn)為，這種腫瘤的其他療法與生長(zhǎng)抑素類似物比較，相對(duì)毒性更大。

CLARINET研究中，101例至少接受1次劑量注射用醋酸蘭瑞肽治療患者的安全性數(shù)據(jù)表明，注射用醋酸蘭瑞肽治療最常見的毒副反應(yīng)為腹痛、肌肉骨骼疼痛、嘔吐、頭痛、注射部位反應(yīng)、高血糖、高血壓和膽石癥，而最常見的嚴(yán)重毒副反應(yīng)為嘔吐（4%）。

生產(chǎn)商已注意到，在美國(guó)大約有112 000例神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者，該腫瘤的發(fā)病率和患病率相比30年前大約增加了4~6倍。生產(chǎn)商還強(qiáng)調(diào)，高達(dá)90%的患者未能獲得正確診斷，甚至部分患者誤診超過5年，這意味著很多患者在診斷出該病時(shí)已處于晚期。在誤診過程中，患者可能會(huì)被診斷為其他胃腸道疾病，如腸易激綜合癥或克羅恩病。

休斯頓Methodist癌癥中心消化腫瘤內(nèi)科主任Alexandria Phan醫(yī)生介紹，注射用醋酸蘭瑞肽是首個(gè)顯示可顯著改善NETs患者無(wú)進(jìn)展生存期的生長(zhǎng)抑素類似物，而無(wú)進(jìn)展生存期是腫瘤學(xué)一個(gè)非常重要的研究終點(diǎn)。臨床上計(jì)算患者體內(nèi)仍有腫瘤但不會(huì)進(jìn)一步惡化而持續(xù)生存多長(zhǎng)時(shí)間，這種藥物為我們與這種致命的疾病做斗爭(zhēng)提供了新的武器。

         （編譯 邱海波 審校 陳功）