西班牙奧維爾多大學Teresa Bernal等報道，盡管阿扎胞苷被廣泛應用于高危骨髓增生異常綜合征(MDS)的治療，但是與傳統(tǒng)藥物相比它并不能提高長期生存。(Leukemia.2015年5月6日在線版)

西班牙骨髓增生異常綜合征研究組的Bernal博士及其同事對821例高?；颊哌M行研究，這些患者均為來自西班牙MDS登記處2000～2013年登記注冊的患者，并排除那些進行干細胞移植的患者。研究者對患者的總生存期進行了分析，其中男性患者512例，女性患者309例，251例患者接受了阿扎胞苷(維達扎，新基公司)治療，就診時中位年齡為75歲。傳統(tǒng)治療包括最佳支持治療、化療及其他治療方案。

Kaplan-Meier分析顯示，阿扎胞苷治療患者的中位生存期為13.4月，接受傳統(tǒng)治療患者的中位生存期為12.2月，截至最后一次隨訪，全體患者的中位隨訪期為9個月，存活患者的中位隨訪期為9.4個月。

研究者在文章中寫道：“這一結(jié)果表明，迫切需要對與阿扎胞苷治療反應相關(guān)的臨床因素和生物學因素進行鑒定，并需要進行新藥批準后和臨床試驗外的管理、藥效和毒性研究。該研究結(jié)果并未表明，在未經(jīng)選擇的患者人群中應用阿扎胞苷治療對總生存和無AML轉(zhuǎn)化生存方面有明顯的獲益?！?/p>

然而在具有7號染色體畸變的患者中，阿扎胞苷治療使患者具有較好的生存期(中位生存期：13.3個月 vs 8.6個月，P=0.08)。

Bernal博士指出，考慮到我們的結(jié)果，我認為應該建議所有中心都應該使用相同的治療方案，且不應更改給藥方案，所有的信息都應該被記錄、分析并發(fā)表，以便澄清治療的真正益處。不同的患者對藥物可能又不同的反應。

眾所周知，只有那些反應較好的患者才能在生存期方面獲益。因此，我們首先應該確認與較好反應性相關(guān)的生物學因素，例如特定的基因變異或者患者不存在復雜染色體變異等。此外，應該注意到患者具有其他嚴重的合并癥，可能會影響生存期，并且不受所接受治療的影響。最虛弱的患者可能在治療后變得更加嚴重。

俄亥俄州凱斯西儲大學Nathan Berger稱，該項研究非常有趣，特別是自從阿扎胞苷被廣泛用于MDS患者的治療。但是很明確的一點是，該項研究改變了阿扎胞苷的給藥模式。

Berger博士認為，醫(yī)生是否熟知該藥的使用是影響患者總生存的一個重要因素，也必須對替代治療方案和包括阿扎胞苷的治療方案進行評估;如果發(fā)現(xiàn)死亡率的高低與應用阿扎胞苷的經(jīng)驗有關(guān)，那么該藥應被限制在對其應用具有大量經(jīng)驗的醫(yī)學中心中使用。

(編譯 劉生偉 審校 邱林)