美國(guó)FDA批準(zhǔn)吉非替尼用于有表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)基因突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者的一線治療，同時(shí)批準(zhǔn)了一個(gè)用于檢測(cè)的試劑盒。(自FDA網(wǎng)站)

據(jù)美國(guó)國(guó)立癌癥研究所統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，盡管NSCLC是最常見(jiàn)的肺癌類型，但EGFR突變僅出現(xiàn)在10%的NSCLC。EGFR酪氨酸激酶抑制劑吉非替尼用于最常見(jiàn)類型EGFR突變(19外顯子缺失和21外顯子L858R突變)，伴隨檢測(cè)試劑盒therascreen EGFR RGQ PCR Kit用于篩選這些有特定突變類型的患者。

吉非替尼的獲批為有EGFR突變NSCLC患者提供了新的一線治療選擇，這一批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)多中心單組臨床試驗(yàn)結(jié)果，該研究入組106例有EGFR突變的初治轉(zhuǎn)移性NSCLC患者，吉非替尼治療后，約50%的患者獲得客觀緩解，達(dá)到了該臨床試驗(yàn)設(shè)定的初始研究終點(diǎn)，平均緩解持續(xù)時(shí)間為6個(gè)月。EGFR基因19外顯子缺失患者和21外顯子L858R突變患者的緩解率相似。這些研究結(jié)果得到另外一項(xiàng)臨床試驗(yàn)回顧性分析結(jié)果的支持，該臨床試驗(yàn)中EGFR突變陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性NSCLC患者中，隨機(jī)分組接受吉非替尼一線治療者較接受標(biāo)準(zhǔn)化療患者有更好的無(wú)進(jìn)展生存。

吉非替尼帶來(lái)的嚴(yán)重不良反應(yīng)包括間質(zhì)性肺病、肝損傷、胃腸道穿孔、嚴(yán)重腹瀉、眼部病變等。最常見(jiàn)不良反應(yīng)包括腹瀉和皮膚反應(yīng)(皮疹、痤瘡、皮干和瘙癢等)。

吉非替尼此次獲批終于使得其在美國(guó)的跌宕經(jīng)歷迎來(lái)轉(zhuǎn)機(jī)。當(dāng)初，該藥在2003年獲得用于含鉑兩藥和多西他賽化療后疾病進(jìn)展的NSCLC患者的快速審批資格，但此后因臨床試驗(yàn)未證實(shí)其療效而被撤，實(shí)際上當(dāng)時(shí)并不知道該藥只對(duì)EGFR突變患者有效。此番F(xiàn)DA批準(zhǔn)吉非替尼用于EGFR突變轉(zhuǎn)移性NSCLC患者一線治療使得美國(guó)終于成為已批準(zhǔn)該適應(yīng)證的60多個(gè)國(guó)家之一。FDA授予了吉非替尼用于該適應(yīng)證的孤兒藥資格。

(編譯 王毅)