荷蘭VU大學(xué)醫(yī)學(xué)中心兒童腫瘤科的Kim Klein等報(bào)告，t(8;21)陽(yáng)性兒童急性髓系白血病(AML)患者，很可能從大劑量蒽環(huán)類藥物、依托泊苷和阿糖胞苷的誘導(dǎo)方案中獲益，也可能從阿糖胞苷和依托泊苷的累積大劑量方案中獲益;但若伴del(9q)或+4則其危險(xiǎn)度較高。(J Clin Oncol. 2015年11月16日在線版)

為了明確臨床特征、額外的細(xì)胞遺傳學(xué)異常、cKIT和RAS突變對(duì)t(8;21)陽(yáng)性兒童AML患者預(yù)后的預(yù)測(cè)作用，并評(píng)價(jià)特異治療因素是否與此類患者的預(yù)后相關(guān)，該項(xiàng)回顧性研究分析了916例伴其他細(xì)胞遺傳學(xué)異常的t(8;21)陽(yáng)性的兒童AML患者的核型，以及228例存在cKIT突變和RAS突變的樣本。應(yīng)用多變量回歸模型評(píng)價(jià)了在誘導(dǎo)治療中及全部治療中蒽環(huán)類藥物、阿糖胞苷和依托泊苷與預(yù)后的相關(guān)性。研究終點(diǎn)為完全緩解率、累積復(fù)發(fā)率(CIR)、無(wú)事件生存率及總生存率。

結(jié)果顯示，共838例患者被納入最終的分析，92%的患者達(dá)到完全緩解。5年總生存率、無(wú)事件生存率及CIR分別為74%、58%和26%。cKIT突變和RAS突變與預(yù)后無(wú)關(guān)。9號(hào)染色體長(zhǎng)臂缺失[del(9q)]患者(104例)的完全緩解率較低(P=0.01)。4號(hào)染色體增益(+4)患者(21例)與較差的CIR及生存率相關(guān)(P<0.01)。

誘導(dǎo)治療中，蒽環(huán)類藥物劑量大于150 mg/m2及依托泊苷劑量大于500 mg/m2，及應(yīng)用大劑量阿糖胞苷(3  g/m2)的患者在多項(xiàng)研究終點(diǎn)中的預(yù)后指標(biāo)均較好，阿糖胞苷累積劑量大于30 g/m2及依托泊苷大于1500  mg/m2與較低的CIR相關(guān)，但可獲得較高的無(wú)事件生存率。

(編譯 李蔚 審校 邱林)