美國Dana–Farber 癌癥研究所Toni K. Choueiri等報告的研究顯示，對于既往接受血管內皮生長因子受體靶向治療失敗的腎細胞癌患者，與依維莫司相比，博替尼司可為患者帶來更長的疾病無進展生存期。(N Engl J Med 2015; 373:1814-1823)

卡博替尼(Cabozantinib)是一種口服的小分子酪氨酸激酶抑制劑，其有三個靶點，分別為血管內皮生長因子受體(VEGFR)、MET 和AXL，它們與腎細胞癌的轉移及抗血管生成藥物的耐藥性有關。這項隨機開放3期臨床試驗評估卡博替尼與依維莫司治療既往接受血管內皮生長因子受體靶向治療失敗的腎細胞癌患者的療效。

研究者將658例患者隨機分配至卡博替尼組(每日給予劑量為60mg卡博替尼)和依維莫司組(每日給予劑量為10mg依維莫司)。主要研究終點為疾病無進展生存期。次要療效終點為總生存期和客觀緩解率。

結果顯示，卡博替尼組患者中位疾病無進展生存期為7.4個月，依維莫司組患者中位無進展生存期為3.8個月。卡博替尼組患者疾病進展或死亡率為42%，低于依維莫司組(HR=0.58;95%CI0.45-0.75;P<0.001)?？ú┨婺峤M患者客緩解率為21%，依維莫司組患者緩解率為5%(P<0.001)。預設中期分析顯示：卡博替尼組患者總生存期較依維莫司組更長，(HR=0.67;95%CI0.51-0.89;P=0.005)，但沒有進行中期分析交叉的意義邊界。

如出現(xiàn)不良事件則需要減低劑量，卡博替尼組患者劑量減少60%，依維莫司組患者減少25%?？ú┨婺峤M患者因不良事件中止試驗的比例為9%，依維莫司組因不良事件中止試驗的比例為10%。

(編譯 張雙鶴 審校 謝曉冬)