近期，一項針對美國轉(zhuǎn)移性黑色素瘤“真實世界中的治療模式”的研究顯示，這些真實世界的數(shù)據(jù)與臨床試驗中觀察到的大體一致，藥物實際應用過程中，可能因出現(xiàn)不能耐受的不良反應、疾病快速進展及體能狀態(tài)明顯下降等原因而終止。(2015年黑色素瘤研究國際會議)

近年來隨著免疫治療和靶向藥物的應用，轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的治療方法發(fā)生了巨大變革。但迄今為止，只有少部分研究關(guān)注這藥物在臨床實踐中的實際應用情況。

從2011年1月1日至2013年8月31日，研究者們關(guān)注了兩種新藥，即免疫治療藥物Ipilimumab和以BRAF為靶點的藥物威羅菲尼及另外兩種傳統(tǒng)化療藥物，即達卡巴嗪和替莫唑胺的應用。

安進公司全球健康經(jīng)濟中心主任趙博士表示：“在臨床試驗中大約有60%的患者完成了4周期治療”。

2011年之前，黑色素瘤全身治療的選擇十分有限，一般都是聯(lián)合應用2種傳統(tǒng)化療藥物，如達卡巴嗪和替莫唑胺。但這些傳統(tǒng)化療藥物并沒有延長患者的總生存時間。研究還指出新藥較達卡巴嗪延長生存期，然而達到長期生存的患者仍然很少。

擴大到全美患者人群

研究者針對一部分具有代表性的正在接受治療的轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者進行了一項回顧性隊列分析。這些患者的數(shù)據(jù)來自于IMS健康計劃理賠數(shù)據(jù)庫(Health Plan Claims Database)。

研究者表示：“這是美國最大的健康計劃理賠數(shù)據(jù)庫之一，它包括了全美1.5億特定患者的裁決要求，約4000萬份最近幾年常出現(xiàn)在理賠的藥物品種和醫(yī)?？傤~中。

IMS數(shù)據(jù)庫收錄了2006年以來的數(shù)據(jù)，并且較裁定理賠存在明顯的滯后。這些數(shù)據(jù)在地域分布、雇主、支付者、供應者和治療地點方面在全美均具有代表性，且包括了90%的醫(yī)院、90%的醫(yī)生和85%排名前100的相關(guān)公司。

這個數(shù)據(jù)庫中85%的患者為商業(yè)險支付或自費，僅很小比例為醫(yī)保支付，但該研究并未分析醫(yī)保類型帶來的影響。

使用率和治療時間各有差異

該研究納入1043例轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者，初治時405例應用Ipilimumab治療，361例應用威羅菲尼，74例應用達卡巴嗪，203例應用替莫唑胺。

最常見的轉(zhuǎn)移部位為：肺(42%)、大腦(34%)、肝(28%)、骨(24%)。最常見的伴隨疾病為高血壓。

患者接受不同藥物的時間長短有所差異，威羅菲尼的平均治療時間為174天，達卡巴嗪為64天，替莫唑胺為100天。中位治療時間也有差異，威羅菲尼為148天，達卡巴嗪為52天，替莫唑胺為59天。

在接受Ipilimumab治療的患者中，234例(58%)完成了足量4周期治療，79例(20%)完成了3周期，57例(14%)完成了2周期，35例(9%)僅完成了1周期。此外，有10例患者(4%)在完成這4周期治療后再次接受了新一輪的治療，但沒有患者接受第2輪。

不同藥物的使用率也各有不同。達卡巴嗪的使用率持續(xù)降低，2011年為45.9%，2012年為32.4%，2013年降至21.6%。達卡巴嗪使用率同樣也呈下降趨勢，2011年為50.7%，2012年為34.5%，2013年則降至18.4%。

相反，Ipilimumab的使用率則顯著升高，2011年僅為5%，2012年驟升至63.5%，2013年又下降為31.6%。威羅菲尼與Ipilimumab有同樣的變化趨勢，從2011年的28.3%升至2012年的48.8%，2013年又降為23.0%。

這些數(shù)據(jù)反映了很多問題，比如為什么Ipilimumab和威羅菲尼這兩種新藥的使用率會下降，為什么一些患者沒能接受足量4周期的治療。

目前的研究僅僅展現(xiàn)了以上藥物的應用現(xiàn)狀，但其深入原因還需要進一步的研究來揭示。

(編譯 王瑋 審校 劉基巍)