美國Dana-Farber癌癥研究所Lowe胸部腫瘤中心Geoffrey R. Oxnard等報告，對于單藥療法而言，客觀緩解率（ORR）高與監(jiān)管機關(guān)批準相關(guān)，而這一相關(guān)性在合并用藥療法中則較弱。數(shù)據(jù)顯示，高ORR（即ORR顯著高于30%）對于旨在證明單藥抗癌療法療效優(yōu)異的單臂治療組試驗而言是一個適宜的終點。（JAMA Oncol. 2016年2月25日在線版）

隨著高活性抗癌療法的快速發(fā)展，ORR的重要性日益增加，但監(jiān)管機構(gòu)對該指標的審批情況并不明確。為了明確在哪些情況下高ORR應獲得監(jiān)管機構(gòu)批準，并藉此作為抗癌治療單臂研究組研究的適宜終點，該研究全面檢索了2007年10月1日至2010年9月30日期間于clinicaltrails.gov注冊的所有腫瘤學臨床試驗數(shù)據(jù)，針對公開發(fā)表的、4種可定量的實體瘤相關(guān)的姑息性全身治療試驗，評價治療組中報告的ORR。限制條件為，研究組中至少有20例患者報告了實體瘤療效評價標準（RECIST）中的ORR。

主要終點指標：針對一種癌癥類型的單藥或唯一一種藥物組合規(guī)定為一種治療方案，計算平均ORR和顯著超出范圍的最大ORR，并考查其與監(jiān)管機關(guān)批準的相關(guān)性。若一種療法在任一國家獲得了監(jiān)管機關(guān)批準用于治療對應類型的進展期癌癥，則認為該療法已獲得該癌癥類型的治療批準。

結(jié)果顯示：1800項試驗中，篩選出了578項符合條件的試驗，將其中874個合格的治療組納入研究；542個治療組中有294種治療方案有可用的ORR數(shù)據(jù)。最大ORR和平均ORR均與監(jiān)管機關(guān)批準顯著相關(guān)（τ=0.27，P<0.001；τ=0.12，P=0.01）；單藥療法的相關(guān)性（τ=0.49，τ=0.41）強于合并用藥療法（τ=0.28，τ=0.17）。將20%~60%的ORR閾值作為潛在終點進行評價，結(jié)果表明，ORR顯著高于30%的單藥療法在療法獲得監(jiān)管機關(guān)批準方面有98%的特異性和89%的陽性預測值。

     （編譯 石磊）