美國邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院Audrey A. Jacobsen等報告，，在中位治療時間下，Vismodegib對于局部進展的基底細胞癌（laBCC）和轉(zhuǎn)移性基底細胞癌（mBCC）的療效都較為顯著和穩(wěn)定，且該藥對mBCC的療效顯著優(yōu)于其他傳統(tǒng)治療途徑。同時，鑒于該藥對laBCC的療效表現(xiàn)優(yōu)越，在選擇治療手段時，或可與外科和放療等標(biāo)準(zhǔn)治療方式一起綜合考慮。（JAMA Dermatol. 2016年4月20日在線版）

2012年和2015年，美國FDA分別批準(zhǔn)了Vismodegib和Sonidegib這兩種Hedgehog信號通路抑制劑（HPI）的應(yīng)用。這兩種藥都作用于Smoothened分子，并被認為可治療laBCC和mBCC。

為了評估HPI的臨床表現(xiàn)（包括療效和不良反應(yīng)），基于PRISMA指南，該項系統(tǒng)回顧和匯總分析以“Vismodegib”、“Sonidegib”、“Erivedge”、“Odomza”、“basal cell carcinoma”和“BCC”等為關(guān)鍵詞在PubMed、網(wǎng)站、Embase等數(shù)據(jù)庫中檢索數(shù)據(jù)，納入了在人體中應(yīng)用HPI治療laBCC和mBCC的臨床試驗、回顧性病案分析以及前瞻性病例分析數(shù)據(jù)，同時排除了個案報道和回顧性病例分析數(shù)據(jù)。

主要觀察指標(biāo)包括：患laBCC或mBCC的患者數(shù)量，服藥劑量和頻次，治療中位時間，藥物清除率和復(fù)發(fā)率，以及不良反應(yīng)。

結(jié)果顯示：關(guān)于Vismodegib的文獻共有11篇符合納入標(biāo)準(zhǔn)（發(fā)布于2009~2015年），其中有8篇能用于薈萃分析。這8篇文獻共包含了744例患者，有704例經(jīng)過了臨床評估。

對laBCC患者，Vismodegib治療客觀有效率的加權(quán)平均值為64.7%（95%CI 63.7%~65.6%），完全緩解率的加權(quán)平均值為31.1%（95%CI 30.4%~31.8%）。

對mBCC患者，Vismodegib治療客觀有效率的加權(quán)平均值為33.6%（95%CI 33.1%~34.2%），完全緩解率的加權(quán)平均值為3.9%（95%CI 3.3%~4.4%）。

上述患者治療中位時間為35.8周（95%CI 35.1~36.5周）。關(guān)于Sonidegib的文獻沒有檢索到能供正規(guī)分析所需的數(shù)量。 （編譯 丁小倩）