美國斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院血液內(nèi)科Jason Gotlib等報(bào)告，新藥Midostaurin可逆轉(zhuǎn)某些罕見而致命的血液系統(tǒng)惡性腫瘤所致的器官損傷，如系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥。結(jié)果表明，該藥至少部分地逆轉(zhuǎn)了60%系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者的器官損害。(N Engl J Med. 2016年6月30日在線版)

　　正常情況下，肥大細(xì)胞通過釋放組胺和其他化學(xué)物質(zhì)參與炎癥和過敏反應(yīng)，但在系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥中，異常的肥大細(xì)胞可浸潤骨髓、皮膚、腸道、脾臟、肝臟和淋巴結(jié)中。佛羅里達(dá)大學(xué)血液腫瘤專家Robert Hromas解釋，患者常自覺全身不適，非常虛弱和痛苦。而目前對系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者尚無有效的治療，該項(xiàng)關(guān)于Midostaurin的研究可謂治療上的一個(gè)飛躍。雖然該研究并未證明Midostaurin可延長患者壽命，但對臨床癥狀改善十分明顯，提高了患者的生活質(zhì)量，這一點(diǎn)也非常重要。此外，Midostaurin日兩次方案還被證實(shí)可延長某些急性髓系白血病患者的生存時(shí)間。

　　2016年2月，美國FDA將Midostaurin作為“突破性療法”加快了該藥的審查。Gotlib表示：目前唯一被批準(zhǔn)用于系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的藥物只有伊馬替尼，但其對大多數(shù)患者都不起作用，因?yàn)?0%的患者具有KIT突變基因，因而產(chǎn)生耐藥，而Midostaurin可靶向抑制KIT。

　　Gotlib等在全球29個(gè)醫(yī)療中心招募了116例系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者，包括肥大細(xì)胞白血病。結(jié)果顯示Midostaurin對60%的患者有效，部分減輕或完全緩解器官受損，如脾大，77%的患者用藥后脾臟縮小，因脾大而引起的疼痛、食欲不振、體重減輕等癥狀可明顯改善。最常見的不良反應(yīng)包括惡心、嘔吐。由于沒有對照，目前還不清楚該藥物對生存的影響。

　　系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥中18%為肥大細(xì)胞白血病，患者生存期僅為短短的9個(gè)月，通常6個(gè)月內(nèi)死亡。Gotlib等的研究顯示，患者中位生存時(shí)間為2.5年，結(jié)果令人鼓舞。該研究組將嘗試把Midostaurin與其他治療方法，包括骨髓移植等結(jié)合進(jìn)一步改善療效。目前Midostaurin還未上市，系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者可通過制藥公司提供的慈善基金項(xiàng)目獲得該藥。

(編譯 安然 周莉莉 審校 侯健)