Venetoclax是一種高選擇性的BCL-2抑制劑，單藥治療慢性淋巴細胞白血?。–LL）有效。2016年4月，Venetoclax被美國FDA批準治療既往至少接受過一種治療的CLL患者，包括17P缺失的患者。美國Dana-Farber癌癥研究所Marina Konopleva等的一項多中心Ⅱ期臨床研究發(fā)現(xiàn)Venetoclax對于有高復發(fā)風險或不適應高強度化療的急性髓性白血?。ˋML）患者也有效。（Cancer Dis. 2016年8月12日在線版）

該研究納入了32例復發(fā)/難治AML患者，中位年齡71歲，并在治療開始前收集了患者的骨髓穿刺抽吸液或者是外周血樣本，用于檢測BCL-2家族蛋白的突變情況。這些患者采用劑量遞增的方式逐步服用藥物至800mg，有26例患者接受了至少4周的治療。

結果顯示：根據(jù)修訂版國際協(xié)作組（IWG）標準，藥物總的有效率為19%，且另外有19%的患者雖然沒有達到IWG的標準，但還是表現(xiàn)出了療效。共有12例患者出現(xiàn)了異檸檬酸脫氫酶1/2突變，其中4例獲得了完全緩解或紅細胞計數(shù)未完全恢復的完全緩解。常見不良反應包括惡心、腹瀉、嘔吐以及發(fā)熱性中性粒細胞減少和低鉀血癥等。

Konopleva表示：“我們相信該藥很快就能成為老年AML患者標準化療方案中的一員，現(xiàn)在已經(jīng)計劃繼續(xù)研究該藥聯(lián)合大劑量化療對年輕AML患者的療效。”

（編譯 丁小倩）