美國M.D. Anderson癌癥中心Steven I. Sherman等報告，針對RET M918T和RAS突變的轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌（MTC）患者，卡博替尼有顯著的臨床獲益。未來將進行試驗研究遺傳變異和卡博替尼療效間的相關性。（Cancer. 2016年8月15日在線版）

與安慰劑組相比較，卡博替尼顯著延長了MTC患者的無進展生存期（PFS）。這項Ⅲ期前瞻性臨床研究的探索性分析評價了RET重排和RAS突變（HRAS、KRAS和NRAS）對卡博替尼活性的影響。共入組330例患者，隨機分為卡博替尼組（140mg/d）和安慰劑組。主要研究終點為PFS，次要研究終點為RET亞組和RAS亞組中的PFS、客觀緩解率（ORR）和不良事件。

結果顯示：所有入組患者中，51.2%為RET突變陽性（其中38.2% 為RET M918T），34.8%未知RET突變狀態(tài)，13.9%為RET突變陰性。16例患者為RAS突變?？ú┨婺崴坪跹娱L了各亞組患者的PFS，其中RET突變陽性亞組的HR為0.23（95%CI 0.14~0.38，P<.0001）、RET突變狀態(tài)未知亞組的HR為0.30（95%CI 0.16~0.57，P=0.0001）、RAS突變陽性亞組的HR為0.15（95%CI 0.02~1.10，P=0.0317）。RET M918T亞組患者的PFS顯著獲益（HR=0.15，95%CI 0.08~0.28；P<0.0001）。RET突變陽性亞組、RET突變陰性亞組和RAS突變陽性亞組患者的ORR分別為32%、22%和31%。在RET和RAS均無突變組中盡管ORR可達21%，但是無PFS的獲益。各組患者的安全性類似。

（編譯 常靚 審校 王玉棟）