法國古斯塔夫·魯西研究所內(nèi)科Axel Le Cesne等報告的T-SAR研究結(jié)果顯示：曲貝替定治療進(jìn)展期軟組織肉瘤(STS，包括脂肪平滑肌肉瘤及非脂肪平滑肌肉瘤)的無進(jìn)展生存期(PFS)優(yōu)于最佳支持治療(BSC)，脂肪平滑肌肉瘤患者從曲貝替定治療中獲益更多。(2016年ESMO年會. 摘要號：1396O)

T-SAR研究是一項(xiàng)隨機(jī)多中心的Ⅲ期研究，招募103例經(jīng)組織學(xué)確診的進(jìn)展期STS患者(年齡>18歲)。這些患者至少接受過一次含蒽環(huán)類藥物的方案后病情進(jìn)展，總體未超過三線治療。根據(jù)患者是否為脂肪平滑肌肉瘤、≥1個可測量病灶(RECIST 1.1版)進(jìn)行分層。60.2%患者為脂肪平滑肌肉瘤?；颊叩腅COG PS評分均為0~1分，且血液學(xué)及肝功能指標(biāo)在正常范圍。受試患者被隨機(jī)分入曲貝替定組(52例)及BSC組(51例)，直至疾病進(jìn)展、不良反應(yīng)不可耐受或患者要求退出試驗(yàn)。曲貝替定用法：1.5 mg/m2，24小時靜脈注射，3周方案。BSC組患者疾病進(jìn)展后可交叉入組至曲貝替定組。主要研究終點(diǎn)為PFS。

結(jié)果顯示：曲貝替定組患者的PFS較BSC組的顯著延長，分別為3.12個月和1.51個月(HR=0.39，P<0.0001)。脂肪平滑肌肉瘤患者中，曲貝替定組的中位PFS為5.13個月，BSC組的為1.4個月(HR=0.29，P<0.0001)。而在非脂肪平滑肌肉瘤患者中，兩組患者的PFS結(jié)果分別為1.81個月和1.51個月(HR=0.60，P=0.18)。

(編譯 張帆)