近期，又有一項(xiàng)研究對(duì)癌癥新藥的療效提出了質(zhì)疑，對(duì)這些天價(jià)新藥在實(shí)際的癌癥治療情境下能否為患者帶來(lái)明確的益處表示懷疑。該研究指出：2003~2013年獲批的幾種癌癥新藥中，每五種里至少有一種對(duì)患者并無(wú)實(shí)際益處。（JAMA Oncol. 2016年12月29日在線發(fā)表）

英國(guó)倫敦政治經(jīng)濟(jì)學(xué)院的Sebastian Salas-Vega等將美國(guó)FDA和歐洲藥品管理署在2003~2013年批準(zhǔn)的62種癌癥新藥列入了研究對(duì)象，對(duì)其中53種藥物的臨床效果進(jìn)行了評(píng)價(jià)，參考了英、法、澳三國(guó)健康技術(shù)評(píng)價(jià)機(jī)構(gòu)截至2015年5月的評(píng)估意見(jiàn)，收集并審核了藥物相關(guān)總生存期（OS）、生活質(zhì)量（QoL）以及安全性方面的數(shù)據(jù)。

結(jié)果顯示，OS獲益差異較大，OS和QoL的改善常常以犧牲安全性為代價(jià)，因此有理由懷疑治療實(shí)踐中這些藥物的臨床療效與經(jīng)濟(jì)成本是否匹配。

Salas-Vega指出：在所有可量化OS的藥物數(shù)據(jù)中，新藥的總體OS平均改善程度相對(duì)于2003年而言提高了3.43個(gè)月。只有不到半數(shù)（43%）的藥物對(duì)OS的改善程度可達(dá)3個(gè)月以上。53種藥物中，11%的OS改善不足3個(gè)月，15%對(duì)OS的作用尚不明確。其余16種（30%）在替代療法期間并未顯示出任何OS獲益。

生活質(zhì)量的改變

Salas-Vega等也考察了這53種新藥能否為患者的QoL帶來(lái)有意義的改變。

結(jié)果顯示，42%的藥物的確改善了QoL，但約一半（53%）的藥物對(duì)QoL并無(wú)明確作用（與最佳的替代療法相比）。

另外，數(shù)據(jù)顯示只有45%的新藥會(huì)影響患者的安全性，但不得不提的是，這部分安全性數(shù)據(jù)與另外19%的新藥數(shù)據(jù)有所混淆。

Salas-Vega等表示：三分之一的癌癥新藥并無(wú)OS獲益，五分之一的新藥既不能改善生存，也不能改善QoL，對(duì)安全性也無(wú)影響。換言之，每五種癌癥新藥中就有一種不會(huì)給患者的OS、QoL和安全性帶來(lái)任何益處。

不同的觀點(diǎn)

另一項(xiàng)近期由俄勒岡健康科技大學(xué)衛(wèi)生保健倫理學(xué)中心的資深學(xué)者Vinay Prasad和美國(guó)國(guó)家癌癥研究所腫瘤學(xué)研究者Chul Kim進(jìn)行的研究中，將2008~2012年由FDA批準(zhǔn)的36種癌癥新藥進(jìn)行了評(píng)估。

結(jié)果發(fā)現(xiàn)只有5種可改善OS。18種新藥中超過(guò)半數(shù)都未評(píng)價(jià)QoL指標(biāo)。而其中也僅有一種，即克唑替尼與QoL改善相關(guān)。

對(duì)同一批新藥進(jìn)行的另一項(xiàng)類(lèi)型研究發(fā)現(xiàn)，多數(shù)藥物都是FDA基于替代終點(diǎn)批準(zhǔn)的，而經(jīng)上市后研究評(píng)估認(rèn)定其不能延長(zhǎng)OS或改善QoL后，這些藥物仍然處于獲批、可處方的狀態(tài)。

加利福尼亞大學(xué)的Scott Bauer和Rita Redberg認(rèn)為，藥物經(jīng)評(píng)定為無(wú)臨床益處后，F(xiàn)DA應(yīng)該立即撤銷(xiāo)批文。這些藥物的年花費(fèi)為2~17萬(wàn)美元，取締之后，將切實(shí)提升癌癥治療領(lǐng)域的質(zhì)量和價(jià)值。

在另一篇文章中，英國(guó)倫敦查靈十字醫(yī)院和帝國(guó)理工大學(xué)醫(yī)學(xué)院的咨詢(xún)醫(yī)師Peter Wise對(duì)高價(jià)藥改善OS杯水車(chē)薪的問(wèn)題也提出了質(zhì)疑。他認(rèn)為，花費(fèi)六位數(shù)的錢(qián)延長(zhǎng)數(shù)周或數(shù)月的生命實(shí)在是成本太高，并且也“不合理”。他表示同樣的錢(qián)可以在別的方面發(fā)揮更大的價(jià)值。當(dāng)然，人的求生意志可以理解，但不應(yīng)該由社會(huì)來(lái)承擔(dān)。

但很多腫瘤醫(yī)師也并不完全認(rèn)可這些對(duì)癌癥新藥的悲觀看法。

美國(guó)癌癥學(xué)會(huì)的Len Lichtenfeld就并不認(rèn)可Wise的觀點(diǎn)。他指出，針對(duì)黑色素瘤的新靶向和免疫療法在OS和QoL方面已經(jīng)有了顯著改善。這些切實(shí)的進(jìn)展不可無(wú)視，而且還要考慮患者的個(gè)體反應(yīng)。很多新療法的副作用已經(jīng)大幅減少，患者能夠在接受治療的同時(shí)也享受良好的QoL。

（編譯 石磊）