英國(guó)卡迪夫大學(xué)醫(yī)學(xué)院Steven Knapper等報(bào)告的一項(xiàng)試驗(yàn)表明，在年輕初治FLT3突變的急性髓系白血?。ˋML）患者中，Lestaurtinib與強(qiáng)力化療相結(jié)合可行，但并未產(chǎn)生總體的臨床獲益。獲得持續(xù)性FLT3抑制的患者臨床結(jié)局改善，促進(jìn)了對(duì)FLT3靶向療法及AML一線治療的進(jìn)一步評(píng)估。（Blood. 2016年11月21日在線版）

以FLT3為靶點(diǎn)的小分子療法聯(lián)合AML標(biāo)準(zhǔn)一線治療的臨床獲益尚未確定。該試驗(yàn)為英國(guó)AML 15及17試驗(yàn)的一部分，患者為初治AML且伴隨FLT3激活突變，年齡大多<60歲?；颊弑浑S機(jī)分為兩組，一組口服Lestaurtinib（CEP701），另一組不服用，每組均進(jìn)行4個(gè)療程的誘導(dǎo)及鞏固治療。完成化療后第2天開(kāi)始使用Lestaurtinib。AML 15試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為總生存期，AML17試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為無(wú)復(fù)發(fā)生存期。

結(jié)果顯示：500例患者被隨機(jī)分為L(zhǎng)estaurtinib組及對(duì)照組，74%患者攜帶FLT3-ITD突變，23%攜帶FLT3-TKD點(diǎn)突變，20%的患者兩者兼具。Lestaurtinib組和對(duì)照組患者的5年總生存率分別為46%和45%（HR=0.90，95%CI 0.70~1.15；P=0.3），5年無(wú)復(fù)發(fā)生存率分別為40%和36%（HR=0.88，95%CI 0.69~1.12；P=0.3）。

探索性亞組分析顯示：在第一療程的化療中，預(yù)防性應(yīng)用唑類(lèi)抗真菌藥物及Gemtuzumab ozogamicin的患者使用Lestaurtinib可提高生存率。相關(guān)研究表明FLT3抑制持續(xù)＞85%的Lestaurtinib治療患者總生存率提高，復(fù)發(fā)率顯著降低。