美國麻省總醫(yī)院Jagpreet Chhatwal等報(bào)告的一項(xiàng)研究表明：口服靶向療法增加的獲益及花費(fèi)與慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）患者生存率的提升有關(guān)，但這對(duì)患者及費(fèi)用支付者而言將意味著極大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。仍需更多的可持續(xù)性定價(jià)策略以避免靶向治療為患者帶來經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。（J Clin Oncol. 2016年11月21日在線版）

口服靶向療法曾代表CLL治療的一項(xiàng)重大進(jìn)展，其高額成本引發(fā)了關(guān)于其可承受性及對(duì)社會(huì)經(jīng)濟(jì)影響的擔(dān)憂。為了估計(jì)美國口服靶向治療CLL的遠(yuǎn)期普遍性及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，該研究開發(fā)了仿真模型，用以評(píng)估2011~2025年CLL治療的演變。2014年之前以化學(xué)免疫療法（CIT）作為標(biāo)準(zhǔn)治療方案；自2014年起以口服靶向療法作為治療伴隨del（17p）及復(fù)發(fā)CLL的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，且于2016年后成為一線治療方案。同時(shí)，對(duì)以CIT為標(biāo)準(zhǔn)療法貫穿始終的方案進(jìn)行了模擬，每種療法的疾病進(jìn)展及生存指標(biāo)均基于已發(fā)表的臨床試驗(yàn)。

結(jié)果顯示：由于生存率提高，預(yù)計(jì)美國CLL患者人數(shù)將從2011年的128 000增長(zhǎng)至2025年的199 000（增長(zhǎng)55%）；與此同時(shí)，每年用于CLL管理的費(fèi)用從7.4億美元增長(zhǎng)至51.3億美元（增長(zhǎng)590%）。對(duì)于以口服靶向療法作為一線治療的CLL患者，個(gè)人終身治療成本從147 000美元增長(zhǎng)至604 000美元（增長(zhǎng)310%）。對(duì)于參加醫(yī)療保險(xiǎn)的患者，相應(yīng)總現(xiàn)金成本從9200美元增長(zhǎng)至57 000美元（增長(zhǎng)520%）。與CIT方案相比較，口服靶向藥物療法增加的成本-效應(yīng)比為每質(zhì)量調(diào)整生命年189 000美元。