美國紐約大學Perlmutter癌癥中心Arjun V Balar等報告，Atezolizumab一線應用于對未經(jīng)治療的、順鉑不耐受的、轉移性尿路上皮癌，顯示出令人鼓舞的持久緩解率、生存率和耐受性。（Lancet. 2016年12月7日在線版）

局部晚期或轉移性尿路上皮癌在接受不含順鉑方案一線化療時存在這些問題：藥物作用時間短，預后較差，毒性作用大。為了評估抗程序性死亡受體配體1（PD-L1）類藥物Atezolizumab對順鉑不耐受的轉移性尿路上皮癌患者的療效。這項單臂、多中心、Ⅱ期研究自北美洲和歐洲七國的47家學術醫(yī)療中心和機構入組未接受過治療的、順鉑不耐受的、局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者。這些患者接受Atezolizumab（1200 mg，q21）靜脈滴注，直至疾病進展。最終，獨立的中心審核人員參照實體腫瘤療效評價標準（RECIST v1.1）來評估客觀緩解率，同時對預先設定PD-L1表達的亞組和全部患者進行評估。接受單個或多個劑量Atezolizumab的所有受試者均被納入安全分析。

結果顯示，2014年6月9日至2015年3月30日，共納入123例患者，其中119例接受了單劑量或多劑量的Atezolizumab治療。在17.2個月的中位隨訪中，客觀緩解率為23%（95%CI 16%~31%），完全緩解率為9%（11例），19/27例獲得療效的患者仍處于緩解狀態(tài)。療效持續(xù)時間尚未達到中位值。所有的PD-L1和預后不良亞組患者均治療有效。中位無進展生存期為2.7個月（95%CI 2.1~4.2個月），中位總生存期為15.9個月（95%CI 10.4個月至未達到）。

腫瘤突變負荷與療效相關。發(fā)生率≥10%的治療相關不良反應事件包括疲勞（36例）、腹瀉（14例）、瘙癢（13例），其中1例患者發(fā)生治療相關的死亡（敗血癥）、9例（8%）患者發(fā)生了嚴重不良反應導致停藥、14例（12%）患者發(fā)生了免疫相關的不良反應事件。