法國波爾多大學(xué)附屬醫(yī)院腫瘤內(nèi)科Alain Ravaud等報(bào)告，在局部區(qū)域透明細(xì)胞型腎細(xì)胞癌中，術(shù)后腫瘤復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高的患者接受舒尼替尼治療較安慰劑可顯著延長中位無病生存期，但有較高的不良反應(yīng)事件發(fā)生率。（N Engl J Med. 2016, 375: 2246-2254.）

舒尼替尼是一種血管內(nèi)皮生長因子通路抑制劑，是治療轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌的有效藥物。為了試圖確定舒尼替尼用于局部區(qū)域腎細(xì)胞癌術(shù)后且處于高風(fēng)險(xiǎn)復(fù)發(fā)患者的安全性和有效性，該項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、Ⅲ期試驗(yàn)納入615例局部區(qū)域性、高危透明細(xì)胞型腎細(xì)胞癌患者，分別給予舒尼替尼（50 mg/d，用4周停2周）或安慰劑治療1年或直到疾病復(fù)發(fā)，或出現(xiàn)不可耐受的毒性作用，或同意退出。主要研究終點(diǎn)是根據(jù)雙盲獨(dú)立中心審查得出的無病生存率。次要研究終點(diǎn)包括研究者評估的無病生存率，總生存率和安全性。

結(jié)果顯示，舒尼替尼組和安慰劑組患者的中位無病生存期分別為6.8年和5.6年（HR=0.76，95%CI 0.59~0.98，P=0.03）。總生存數(shù)據(jù)在數(shù)據(jù)截止時(shí)間時(shí)尚不成熟。因不良反應(yīng)所致的劑量減少在舒尼替尼組的發(fā)生率高于安慰劑組的（34.3% vs 2%），同樣情況也見于劑量中斷事件（46.4% vs 13.2%）和停藥事件（28.1% vs 5.6%）。舒尼替尼組和安慰劑組患者3級不良反應(yīng)事件的發(fā)生率分別為48.4%和15.8%，4級不良反應(yīng)事件的發(fā)生率分別為12.1%和3.6%；嚴(yán)重不良反應(yīng)事件的發(fā)生率分別為21.9%和17.1%；無毒性作用所致的死亡事件。