美國MD Anderson癌癥中心Guillermo Garcia-Manero等報告，阿扎胞苷聯(lián)合Pracinostat未改善高危骨髓增生異常綜合征(MDS)患者的預后，治療終止率過高可能部分解釋了這一結(jié)果，有必要進一步探討改變這一聯(lián)合方案的劑量和療程以改善患者的耐受性。(Cancer. 2017年1月17日在線版)

高危MDS患者的預后不良，體外研究顯示組蛋白去乙?；敢种苿┡c阿扎胞苷有協(xié)同作用。為探討組蛋白去乙?；敢种苿㏄racinistat聯(lián)合阿扎胞苷的治療作用，該項隨機、安慰劑對照、Ⅱ期臨床試驗選取國家預后評分系統(tǒng)(IPSS)評分中危-2或高危的MDS患者。主要研究終點為6個療程后評估的完全緩解(CR)率。

結(jié)果顯示，102例患者接受隨機分組，Pracinostat組和安慰劑組各51例，中位年齡為69歲。6個療程后，Pracinostat組和安慰劑組患者的CR率分別為18%和33%(P=0.07);中位總生存期無顯著差異，分別為16個月和19個月(HR=1.21，95%CI 0.66~2.23);中位無進展生存期也無顯著差異，分別為11個月和9個月(HR=0.82，95%CI 0.546~1.46)。Pracinostat組患者≥3級不良反應事件更多見(98% vs 74%)，由此導致的治療終止也更多(20% vs 10%)。

(編譯 王婷 審校 常乃柏)