英國倫敦衛(wèi)生與熱帶醫(yī)學(xué)學(xué)院的臨床腫瘤專家Ajay Aggarwal等報(bào)告，癌癥藥物基金（CDF）并未給癌癥患者帶來切實(shí)益處，反而令患者面臨更多藥物相關(guān)的毒性作用。（BMJ. 2017; 357: j2097.）

CDF于2010年在英國成立，旨在及時(shí)地為患者提供前沿癌癥療法，同時(shí)保證納稅人的資金用在實(shí)處。CDF為未獲得NHS評定的藥物、正在評定期的藥物、已經(jīng)過評定但非國家醫(yī)療衛(wèi)生研究所（NICE）推薦的藥物提供基金支持。該基金于2016年接受了稽查。

Aggarwal介紹，CDF于2010年成立，2016年關(guān)閉，期間使用了英國納稅人的12.7億英鎊（15.1億歐元，16.4億美元），等于NHS一年在所有癌癥藥物上的花費(fèi)。

研究詳情

CDF覆蓋的大部分癌癥藥物集中于患者、醫(yī)師和NICE認(rèn)為具有臨床意義的領(lǐng)域。但卻沒有收集通過基金使用藥物的患者結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)。

研究者分析了2015年1月經(jīng)CDF核準(zhǔn)使用的29種針對47項(xiàng)特定癌癥適應(yīng)證的藥物，根據(jù)6項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)（臨床獲益量表、臨床試驗(yàn)、觀察性數(shù)據(jù)等）予以評定。

結(jié)果顯示，大部分CDF核準(zhǔn)的藥物的生存獲益研究證據(jù)均為不明顯或無。

僅38%（18/47）的適應(yīng)證在臨床試驗(yàn)中顯示出顯著的總生存益處，中位生存時(shí)間為3.2個(gè)月，從阿柏西普治療轉(zhuǎn)移性結(jié)腸癌的1.4個(gè)月至帕妥珠單抗一線治療轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌的15.7個(gè)月。

其余29項(xiàng)適應(yīng)證中，36%（17/47）在無總生存獲益證據(jù)的前提下被獲準(zhǔn)使用，另外26%（12/47）在無總生存數(shù)據(jù)的情況下被獲準(zhǔn)使用。

采用臨床獲益量表評價(jià)時(shí)，僅有18%（9/47）符合標(biāo)準(zhǔn)。

鑒于此，研究者認(rèn)為CDF的行為與初衷有明顯的背離。

新CDF吸取了經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)

倫敦國王學(xué)院癌癥和全球健康研究教授、癌癥政策研究所主任Richard Sullivan擔(dān)心部分試驗(yàn)的設(shè)計(jì)可能存在問題，立題依據(jù)和設(shè)計(jì)審核都存在漏洞，畢竟癌癥的治療不僅僅是藥物一個(gè)方面。

在沒有充分證據(jù)支持的前提下，建立專項(xiàng)基金會(huì)導(dǎo)致患者癌癥治療通路的整體成本上升，涉及到篩查、診斷、放療、手術(shù)和姑息治療等，建議欲效仿此舉的國家在建立專項(xiàng)基金時(shí)應(yīng)理性。

結(jié)果表明，癌癥治療藥物、手術(shù)或干預(yù)的補(bǔ)貼政策應(yīng)經(jīng)過相應(yīng)的衛(wèi)生技術(shù)評定。只有這樣才能提供充分證據(jù)，為癌癥患者和社會(huì)帶來最大的價(jià)值。

2016年7月CDF進(jìn)行了重整。新規(guī)定下，只有有實(shí)際生存益處且達(dá)到NHS成本效益標(biāo)準(zhǔn)的藥物才能獲得基金支持。不符合條件的藥物已被剔除覆蓋名單。

倫敦癌癥研究所執(zhí)行總監(jiān)Paul Workman就該分析發(fā)表意見認(rèn)為，原先的CDF高價(jià)、短視、效果不佳，而在循證體系下建立起的新CDF覆蓋了經(jīng)過NICE評定的藥物，應(yīng)該能夠解決該研究提出的問題。

除了支持NICE開展的藥物評價(jià)之外，更重要的是新CDF能夠回歸初衷，及時(shí)為患者提供最新最好的抗癌藥物，因此也需要NICE改革評價(jià)方法，突出藥物的創(chuàng)新性，確?；颊咴诿鎸π滤帟r(shí)不被價(jià)格所阻擋。

（編譯 石磊）