美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院Yael P. Mossé等報(bào)告，對(duì)于復(fù)發(fā)的間變性大細(xì)胞淋巴瘤（ALCL）、轉(zhuǎn)移或不可切除的炎性肌成纖維細(xì)胞瘤（IMT）兒童患者，克唑替尼治療有持續(xù)的強(qiáng)效臨床活性，提示ALK通路在這些疾病中具有重要作用。（J Clin Oncol. 2017年8月8日在線版）

ALK基因的融合是兒童ALCL和IMT的主要遺傳病變。該研究以診斷時(shí)沒(méi)有已知治愈方案的患者或疾病復(fù)發(fā)者為研究對(duì)象，評(píng)估了ALK抑制劑克唑替尼的治療活性。該研究中包含26例復(fù)發(fā)/難治的ALK陽(yáng)性ALCL患者，14例患者為轉(zhuǎn)移的或不可切除的ALK陽(yáng)性IMT患者，接受一日兩次口服克唑替尼治療。研究終點(diǎn)為藥物有效性和安全性。相關(guān)性研究對(duì)ALCL患者中NPM-ALK融合轉(zhuǎn)錄物進(jìn)行了連續(xù)檢測(cè)。

結(jié)果顯示，該研究將ALCL患者按接收藥物的劑量分為165 mg/m2組（ALCL165）和280 mg/m2組（ALCL280），兩組總緩解率分別為83%和90%。IMT患者（接受100 mg/m2、165 mg/m2和280 mg/m2）治療的總緩解率為86%。ALCL165組完全緩解率為83%（5/6例），ALCL280組為80%（16/20例），IMT患者完全緩解率為36%（5/14例），部分緩解率分別為0（0/6例）、10%（2/20例）和50%（7/14例）。

中位治療時(shí)間分別為2.79年、0.4年和1.63年，其中12例停止方案治療而接受了移植治療。最常見(jiàn)的與藥物相關(guān)不良反應(yīng)為中性粒細(xì)胞減少，ALCL165組、ALCL280組及IMT組發(fā)生率分別為33%、70%和43%。多數(shù)ALCL患者治療期間的NPM-ALK水平降低。

（編譯 黃蘭 審校 張清媛）