意大利研究者Gay等報(bào)告的研究證實(shí)了，自體干細(xì)胞移植（ASCT）作為所有年輕骨髓瘤患者的標(biāo)準(zhǔn)初始治療。（Leukemia. 2017, 31: 1727–1734.）

治療新診斷的骨髓瘤患者，與化療聯(lián)合來那度胺（CC＋R）相比，ASCT可延長患者的首次無進(jìn)展生存（PFS1）。首次復(fù)發(fā)時(shí)進(jìn)行挽救性ASCT治療,仍可有效挽救初始治療未接受ASCT的患者。

為了評(píng)估初始ASCT治療與CC＋R方案的長期獲益，以及挽救性ASCT對(duì)CC＋R方案患者的影響，研究者對(duì)兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)（RV-MM-209研究和EMN-441研究）進(jìn)行了匯總分析。主要終點(diǎn)為PFS1、第二次無進(jìn)展生存（PFS2）和總生存（OS）。

結(jié)果顯示，MEL200-ASCT組共有268例患者，被隨機(jī)分配接受2個(gè)周期的美法侖（200 mg/m2）和ASCT治療，CC＋R組患者261例。中位隨訪46個(gè)月，與CC＋R組相比，MEL200-ASCT組患者以下指標(biāo)獲得顯著改善：中位PFS1（42個(gè)月 vs 24個(gè)月；HR=0.53，P＜0.001），4年P(guān)FS2率（71% vs 54%；HR=0.53，P＜0.001）和4年OS率（84% vs 70%；HR=0.51，P＜0.001）。

有良好和不良預(yù)后患者均有獲益。只有53%的CC＋R組復(fù)發(fā)患者首次復(fù)發(fā)后接受了ASCT治療。與挽救性ASCT治療相比，初始ASCT治療顯著降低死亡風(fēng)險(xiǎn)（HR=0.51，P=0.007）。

（編譯 張靜靜）