德國研究者Uwe Platzbecker等報(bào)告，在治療低危骨髓增生異常綜合征(MDS)所致的貧血患者時(shí)，Luspatercept有效且可耐受，因此提供了一種新的治療低危MDS相關(guān)貧血的治療方案。(Lancet Oncol. 2017年9月1日在線版)

Luspatercept(ACE-536)是一種新型融合蛋白，可阻斷TGF β超家族紅細(xì)胞生成抑制劑，為值得探索的新治療方案。該Ⅱ期、多中心的、開放性的劑量探索試驗(yàn)(PACE-MDS)以及長期擴(kuò)展試驗(yàn)納入IPSS評分為低危和中危-1的MDS患者，以及非增殖性慢性粒單核白血病患者(白細(xì)胞數(shù)<13?000/μL)，這些患者均有貧血(需或不需紅細(xì)胞輸注治療)。

患者每21天皮下注射Luspatercept 1次，劑量為0.125~1.75 mg/kg，共給藥5次(不超過12周);在擴(kuò)展組中，患者接受劑量為1.0 mg/kg，最大劑量為1.75 mg/kg，不超過5年。主要觀察終點(diǎn)為根據(jù)改良的國際工作組評估的血液學(xué)改善——紅系(HI-E)患者的比例。

結(jié)果顯示，來自德國的9個(gè)醫(yī)療中心的58例MDS患者被納入12周的基礎(chǔ)研究;其中27例患者被納入劑量遞增組(0.125~1.75 mg/kg)，另外31例患者被納入擴(kuò)展研究組(1.0~1.75 mg/kg)。在51例高劑量組(0.75~1.75 mg/kg)患者中，32例患者獲得HI-E，而9例低劑量組(0.125~0.5 mg/kg)患者中有2例患者獲得HI-E。出現(xiàn)3例治療相關(guān)的3級不良反應(yīng)，肌痛、原始細(xì)胞增加和身體健康衰退各1例，其中3級肌痛和身體健康衰退可逆。

(編譯 付強(qiáng) 審校 路瑾)