意大利米蘭大學的Casali PG等報告的一項隨機對照臨床試驗的10年隨訪結果顯示，在轉移性或局部晚期胃腸道間質瘤（GIST）中，對比伊馬替尼標準劑量及大劑量后發(fā)現，6%的患者獲得了長期無進展生存，13%的患者生存。在臨床預后因素中，只有體能狀態(tài)、KIT突變、最大病灶直徑可預測長期結局?；蚝停ɑ颍┟庖叻治鲇兄诶斫忾L期生存。解決繼發(fā)耐藥性仍是一個治療挑戰(zhàn)。（J Clin Oncol. 2017年3月31日在線版）

2001年2月至2002年2月，該研究自13個國家56個中心共納入了946例CD117陽性的晚期GIST患者，中位年齡為60歲。隨機分配患者接受伊馬替尼每日400 mg或800 mg，其中400 mg組在進展后可交叉至800 mg組。中位隨訪時間為10.9年。

研究結果顯示，400 mg組和800 mg組患者的中位無進展生存時間分別為1.7年和2.0年（HR=0.91，P=0.18），中位總生存時間均為3.9年，沒有統計學差異。400 mg組和800 mg組患者的10年無進展生存率分別為9.5%和9.2%，10年總生存率分別為19.4%和21.5%。多因素分析顯示，年齡小于60歲、體能狀態(tài)評分0分、最大病灶直徑及KIT第11外顯子突變均為生存期超過10年的預后因素。

（編譯 劉歆陽 審校 劉天舒）