法國(guó)研究者Sophie Park等報(bào)告，無5q缺失的低危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者接受紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療失敗后，如去甲基化藥物和來那度胺等常用的二線治療方案均未能顯著改善總生存期。ESA初始治療失敗與急性髓系白血?。ˋML）的高風(fēng)險(xiǎn)轉(zhuǎn)化相關(guān)。（J Clin Oncol. 2017年3月28日在線版）

經(jīng)ESA治療后，大部分無5q缺失的低危MDS患者約有50%的緩解率。在一些國(guó)家，ESA治療失敗后會(huì)采用二線治療藥物，包括去甲基化藥物（HMA）、來那度胺（LEN）和一些臨床試驗(yàn)藥物，但并不清楚這些藥物對(duì)疾病進(jìn)展和總生存期（OS）的影響。該項(xiàng)大型、國(guó)際、多中心研究入組1698例無5q缺失、采用ESA治療的低危MDS患者，回顧性分析了ESA治療失敗后二線治療方案的療效。

結(jié)果顯示，患者對(duì)ESA的紅系緩解率為61.5%，緩解持續(xù)的中位時(shí)間為17個(gè)月。1147例ESA治療失敗的患者中，653例為初始失敗，494例緩解一次后復(fù)發(fā)。ESA治療初始失敗與AML的高風(fēng)險(xiǎn)轉(zhuǎn)化相關(guān)，該治療并未轉(zhuǎn)化為OS的獲益。450例（39%）患者接受了二線治療，194例接受了HMA，148例接受了LEN，108例接受了其他治療（MISC）；而697例僅接受紅細(xì)胞輸注治療。接受HMA、LEN和MISC治療患者的5年AML累積發(fā)生率分別為20.3%、20.3%和11.3%（P=0.05），這些患者的5年OS率分別為36.5%、41.7%和51%（P=0.21）。在一個(gè)結(jié)合了年齡、性別、修訂的國(guó)際預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)評(píng)分和ESA治療失敗后疾病進(jìn)展的多因素分析中，這三個(gè)亞組患者的OS無顯著性差異。

（編譯 程煥臣 審校 邱林）