法國研究者Sophie Park等報告，無5q缺失的低危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者接受紅細胞生成刺激劑（ESA）治療失敗后，如去甲基化藥物和來那度胺等常用的二線治療方案均未能顯著改善總生存期。ESA初始治療失敗與急性髓系白血病（AML）的高風險轉(zhuǎn)化相關。（J Clin Oncol. 2017年3月28日在線版）

經(jīng)ESA治療后，大部分無5q缺失的低危MDS患者約有50%的緩解率。在一些國家，ESA治療失敗后會采用二線治療藥物，包括去甲基化藥物（HMA）、來那度胺（LEN）和一些臨床試驗藥物，但并不清楚這些藥物對疾病進展和總生存期（OS）的影響。該項大型、國際、多中心研究入組1698例無5q缺失、采用ESA治療的低危MDS患者，回顧性分析了ESA治療失敗后二線治療方案的療效。

結(jié)果顯示，患者對ESA的紅系緩解率為61.5%，緩解持續(xù)的中位時間為17個月。1147例ESA治療失敗的患者中，653例為初始失敗，494例緩解一次后復發(fā)。ESA治療初始失敗與AML的高風險轉(zhuǎn)化相關，該治療并未轉(zhuǎn)化為OS的獲益。450例（39%）患者接受了二線治療，194例接受了HMA，148例接受了LEN，108例接受了其他治療（MISC）；而697例僅接受紅細胞輸注治療。接受HMA、LEN和MISC治療患者的5年AML累積發(fā)生率分別為20.3%、20.3%和11.3%（P=0.05），這些患者的5年OS率分別為36.5%、41.7%和51%（P=0.21）。在一個結(jié)合了年齡、性別、修訂的國際預后評分系統(tǒng)評分和ESA治療失敗后疾病進展的多因素分析中，這三個亞組患者的OS無顯著性差異。

（編譯 程煥臣 審校 邱林）