2017年，FDA共批準46種新藥，批準的新藥數量創(chuàng)下近20年來新高，是2016年的兩倍多。相比10年前，獲得FDA批準的新藥數量整體確實是上升趨勢的。2003-2005年，FDA一共才批準了12個腫瘤藥，而2017年FDA批準了15個腫瘤新藥(包含CAR-T療法)。

從疾病領域來看，腫瘤仍是2017新藥產出大戶，占全年新藥數量的1/3左右。相比之下，心血管、呼吸等誕生過無數重磅炸彈的疾病領域已是昨日黃花。

除了批準新藥數量創(chuàng)下新高，FDA在2017年給出了6個優(yōu)先審評。2017年全球新藥研發(fā)可謂是波瀾壯闊的一年，至少有幾個里程碑事件值得我們銘記。

5月23日，FDA批準默沙東公司派姆單抗(Pembrolizumab, Keytruda)用于攜帶高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性(MSI-H)或者錯配修復缺陷(dMMR)實體瘤患者的治療，派姆單抗成為首款不基于腫瘤發(fā)病位置，而基于腫瘤標記物的腫瘤治療，在腫瘤治療史上具有劃時代的意義。

8月30日，FDA批準了首款CAR-T療法——諾華公司的Kymriah(Tisagenlecleucel)上市，用于治療25歲以下難治或復發(fā)急性淋巴白血病(ALL)青少年患者，Kymriah成為全球第一款上市的CAR-T療法。

12月19日，FDA批準Spark Therapeutics公司的基因療法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市，用于治療遺傳性視網膜病變。Luxturna直接在患者體內矯正基因，屬于真正意義上的基因療法，標志著基因治療時代的正式來臨。 

 (編譯 王嵐)