美國(guó)紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心Drilon等報(bào)告，在TRK融合陽性的腫瘤患者中，Larotrectinib的抗腫瘤活性顯著且持續(xù)，療效不受患者年齡及腫瘤類型的影響。(N Engl J Med. 2018; 378:731-739. doi: 10.1056/NEJMoa1714448)

三種TRK中任何一種的融合廣泛存在于兒童和成人腫瘤中。為了評(píng)估高選擇性TRK抑制劑Larotrectinib的療效和安全性，該研究入組TRK融合陽性的腫瘤患者，進(jìn)入三種研究設(shè)計(jì)中的一種接受治療，Ⅰ期研究入組成人患者、Ⅰ/Ⅱ期入組兒童患者、Ⅱ期入組青少年及成人患者。主要研究終點(diǎn)為合并分析的總緩解率，次要終點(diǎn)為緩解持續(xù)時(shí)間、無進(jìn)展生存期和安全性。

結(jié)果顯示，55例患者接受治療，年齡4個(gè)月至76歲，涉及17種攜帶TRK融合的腫瘤類型。獨(dú)立監(jiān)測(cè)委員會(huì)評(píng)估的總緩解率為75%，研究者評(píng)估的為80%。1年持續(xù)緩解率為71%，1年無進(jìn)展生存率為55%。中位隨訪9.4個(gè)月時(shí)，86%的緩解者繼續(xù)接受治療或接受了根治性手術(shù)治療。不良反應(yīng)以1級(jí)為主，未見發(fā)生率超過5%的治療相關(guān)3~4級(jí)不良反應(yīng)。沒有患者因治療相關(guān)不良反應(yīng)而停藥。

(編譯 于忠良)