美國(guó)MD Anderson癌癥中心Cortes等報(bào)告，在多線治療的慢性期慢性髓性白血?。–P-CML）患者中，Ponatinib能提供持久而有臨床意義的療效，且減量治療也有獲益。（Blood. 2018年3月21日在線版  doi: 10.1182/blood-2016-09-739086）

患者無論是攜帶野生型BCR-ABL1還是突變型BCR-ABL1，包括BCR-ABL1 T315I，Ponatinib均有潛在的活性。為了評(píng)估了Ponatinib（初始治療為45 mg/d）的療效和安全性，該項(xiàng)代號(hào)為PACE的關(guān)鍵性Ⅱ期試驗(yàn)入組449例CML患者或費(fèi)城染色體陽(yáng)性的急性淋巴細(xì)胞白血病患者，且這些患者均對(duì)達(dá)沙替尼或尼洛替尼有耐藥/不耐受，或攜帶BCR-ABL1T315I突變。

結(jié)果顯示，入組CP-CML患者270例，中位隨訪56.8個(gè)月。267例可評(píng)估療效，其中獲得主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解（MCyR）、主要分子學(xué)緩解（MMR）和MR4.5緩解的患者分別占60%、40%和24%

。

在有效的患者中，MCyR維持5年者占82%。為了降低動(dòng)脈閉塞風(fēng)險(xiǎn)，于2013年10月開始減量治療；≥90%的獲得MCyR或MMR的CP-CML患者在劑量降低后40個(gè)月仍保持緩解。預(yù)計(jì)的5年總生存率為73%。

在CP-CML患者中，最常見的治療相關(guān)緊急不良反應(yīng)為皮疹（47%）、腹痛（46%）、血小板減少癥（46%）、頭痛（43%）、皮膚干燥（42%）和便秘41%）。CP-CML患者動(dòng)脈閉塞事件的累積發(fā)生率隨時(shí)間延長(zhǎng)而增至31%；而校正暴露因素后，新發(fā)動(dòng)脈閉塞事件的發(fā)生率不隨時(shí)間延長(zhǎng)而增高，第1年和第5年分別為15.8和4.9/100人年。

（編譯 張威）