西班牙研究者Tibau 等報(bào)告的對(duì)美國(guó)FDA批準(zhǔn)腫瘤藥物的臨床獲益分析顯示，符合歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)-臨床獲益量表(ESMO-MCBS)臨床獲益標(biāo)準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)數(shù)量隨時(shí)間推移越來(lái)越多，然而只有不到一半的支持美國(guó)FDA批準(zhǔn)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)符合臨床意義的獲益閾值。(J Natl Cancer Inst. 2018;110:486-492. doi: 10.1093/jnci/djx232)

研究者檢索了美國(guó)FDA網(wǎng)站2006年1月至2016年12月抗腫瘤藥物，分析臨床試驗(yàn)特征、轉(zhuǎn)歸和審批路徑等，用ESMO-MCBS對(duì)隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)進(jìn)行分級(jí)。共分析了63種藥物的118個(gè)適應(yīng)證的135項(xiàng)臨床試驗(yàn)，其中105項(xiàng)用ESMO-MCBS進(jìn)行了分析，只有46項(xiàng)達(dá)到ESMO-MCBS有意義獲益閾值。

盡管腫瘤學(xué)會(huì)和其他專(zhuān)業(yè)組織越來(lái)越認(rèn)識(shí)到建立癌癥療法臨床有意義閾值的重要性，但對(duì)于監(jiān)管機(jī)構(gòu)使用的閾值是否與臨床醫(yī)生接受閾值的吻合知之甚少。在當(dāng)前研究中，研究者系統(tǒng)地將ESMO-MCBS應(yīng)用于過(guò)去十年支持FDA藥物批準(zhǔn)的RCTs。

研究者分析了藥物的首次和補(bǔ)充適應(yīng)證，并基于提交的批準(zhǔn)數(shù)據(jù)評(píng)估了臨床獲益。結(jié)果顯示，僅43.8%的RCTs達(dá)到了有意義獲益的閾值，這可能反映了既往FDA對(duì)癌癥藥物證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)的緩和?？鼓[瘤新藥經(jīng)常承載了太高的預(yù)期，而實(shí)際上，一半以上抗腫瘤新藥并無(wú)太大的有意義的臨床獲益。

(編譯 張亦凡)