美國FDA日前批準(zhǔn)Ivosidenib(Tibsovo)用于治療有特定基因突變的復(fù)發(fā)難治性急性髓性白血病患者，這是第一種獲批的IDH1抑制劑，F(xiàn)DA同時(shí)批準(zhǔn)IDH1基因突變檢測試劑盒。(自FDA)

Ivosidenib有望滿足有IDH1突變復(fù)發(fā)難治急性髓性白血病的治療需求，該藥物治療可為有些患者帶來完全緩解，減少紅細(xì)胞和血小板成分輸血。Ivosidenib是異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)抑制劑，可減少2-羥基戊二酸致癌代謝物的生成，促使惡性急性髓性白血病細(xì)胞的分化。

若患者血中或骨髓標(biāo)本用FDA批準(zhǔn)的伴隨實(shí)時(shí)檢測試劑盒檢測到IDH1突變，患者即可接受Ivosidenib治療。

Ivosidenib的療效在單臂研究174例復(fù)發(fā)或難治急性髓性白血病患者中得到了驗(yàn)證，328%的患者獲得完全緩解或血液學(xué)部分恢復(fù)的完全緩解(CR+CRh)中位持續(xù)8.2個(gè)月。110例試驗(yàn)開始時(shí)需要接受輸血或血小板的患者中，37%的患者Ivosidenib治療后至少56天不需輸血。

Ivosidenib最常見的不良反應(yīng)包括疲勞、血白細(xì)胞增多、關(guān)節(jié)痛、腹瀉、氣促、上肢或下肢腫脹、惡心、口腔或喉嚨疼痛或潰瘍、心律不齊(QT間期延長)、皮疹、發(fā)熱、咳嗽和便秘等。哺乳期女性禁用Ivosidenib，因其可能對新生兒帶來害處。該藥物有針對分化綜合征的黑框警告以及QT間期延長和Guillain-Barré綜合征的警告，患者治療期間需進(jìn)行相關(guān)監(jiān)測和應(yīng)對。

Ivosidenib獲得FDA的快速審批通道和優(yōu)先審批以及孤兒藥資格。

(編譯 張志乾)