第一三共公司(DaiichiSankyo)日前宣布美國FDA已授予其在研新藥Quizartinib突破性療法認(rèn)定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制劑，用于治療罹患復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD成年急性髓性白血病(AML)患者。

FLT3基因突變是AML患者中最常見的遺傳變異，而FLT3-ITD是發(fā)生率最高的FLT3基因突變，大約四分之一的AML患者攜帶該突變。與不攜帶這種突變的患者相比，F(xiàn)LT3-ITD突變患者預(yù)后較差，復(fù)發(fā)概率較高，且復(fù)發(fā)后死亡風(fēng)險較大。患者即便接受造血干細(xì)胞移植(HSCT)，治療后的復(fù)發(fā)概率仍比不攜帶這種突變的患者高。目前，尚無針對這類疾病的療法獲批。此次突破性療法認(rèn)定有望為FLT3-ITD患者帶來新的希望。

Quizartinib是第一三共公司開發(fā)的口服FLT3抑制劑。此次突破性療法認(rèn)定的批準(zhǔn)是基于Quizartinib關(guān)鍵Ⅲ期臨床試驗(yàn)QuANTUM-R的良好結(jié)果，該試驗(yàn)數(shù)據(jù)已于2018年6月在歐洲血液學(xué)會年會上公布。QuANTUM-R是一項全球性、開放標(biāo)簽、Ⅲ期隨機(jī)臨床研究，結(jié)果顯示，口服特異性FLT3抑制劑Quizartinib單一療法與化療相比，延長了復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病患者的總生存期。

第一三共公司相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，近幾十年來，針對FLT3-ITD突變的復(fù)發(fā)性/難治性AML療法的發(fā)展緩慢且有限。FLT3-ITD急性骨髓性白血病是一種極具侵襲性且預(yù)后不良的白血病。Quizartinib是第一個與化療相比，能有效延長FLT3-ITD突變的復(fù)發(fā)性/難治性AML患者總生存期的口服特異性FLT3抑制劑，此次突破性療法認(rèn)定獲得批準(zhǔn)令人激動，期待與FDA緊密合作，為患者盡快帶來更多的治療選擇。

(編譯 王沁)