美國(guó)堪薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院Sun等報(bào)告，針對(duì)化療難治性的、晚期/轉(zhuǎn)移性膽管癌患者，瑞戈非尼較有效，療效值得進(jìn)一步研究驗(yàn)證。(Cancer. 2018年12月18日在線版 doi: 10.1002/cncr.31872)

為了評(píng)估瑞戈非尼的療效和安全性，該項(xiàng)Ⅱ期單臂研究入組晚期/不可切除的或標(biāo)準(zhǔn)治療(至少一線)后轉(zhuǎn)移的膽管癌患者，給予瑞戈非尼(初始劑量160 mg qd，用21天停7天，28天為一個(gè)周期)治療。依據(jù)前3例患者的毒性評(píng)估結(jié)果，后續(xù)劑量調(diào)整為120 mg。主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)，次要終點(diǎn)包括總生存期(OS)、客觀緩解率和疾病控制率。

結(jié)果顯示，43例患者至少接受了1劑瑞戈非尼，34例至少治療了1個(gè)周期并可評(píng)估療效。中位PFS為15.6周，中位OS為31.8周，12個(gè)月OS率為40%，18個(gè)月為32%。部分緩解5例(11%)，疾病穩(wěn)定19例(44%)，疾病控制率56%。

毒性事件符合預(yù)期，3~4級(jí)不良反應(yīng)發(fā)生率為40%。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為低磷血癥(40%)、高膽紅素血癥(26%)、高血壓(23%)和手足皮膚反應(yīng)(7%)。

(編譯 楊小華)