美國加州大學(xué)圣地亞哥分校Sarkar等報(bào)告，治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)患兒時(shí)，CAR-T療法是一種具有成本效益的治療選擇，但仍需更長期的隨訪結(jié)果以驗(yàn)證上述結(jié)論。(J Natl Cancer Inst. 2018年12月14日在線版 doi:10.1093/jnci/djy193)

為了評(píng)估CAR-T療法用于復(fù)發(fā)/難治性B-ALL兒童中的成本效益，該研究建立了一個(gè)微觀模擬模型，以評(píng)價(jià)成本、生活質(zhì)量(健康效用)、并發(fā)癥和生存情況。應(yīng)用增量成本效益比(ICER)來衡量成本效益， ICER<10萬美元/生活質(zhì)量校正生命年(QALY)被認(rèn)為具有成本效益。

結(jié)果顯示，對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)療法，CAR-T療法將治療總成本增加了528 200美元，療效改善了8.18個(gè)QALY，折算后的ICER為64?600美元/QALY?；贑AR-T 療法有長期生存、完全緩解率及長期生存者有健康效用的假設(shè)，該模型敏感。

基礎(chǔ)模型假設(shè)CAR-T療法的1年生存率為76.0%，但若該值降至57.8%，則CAR-T療法不再具有成本效益。如果CAR-T治療者的完全緩解率從81%降至56.2%，或者無病生存者的健康效用從0.94降至0.66，則CAR-T療法也不再具有成本效益。概率敏感性分析發(fā)現(xiàn)，在愿意支付為10萬美元/ QALY、迭代率為94.8%的情況下，CAR-T療法具有成本效益。

(編譯 王艷明)