英國(guó)曼徹斯特大學(xué)Parker等報(bào)告，晚期骨髓復(fù)發(fā)的前體B急性淋巴細(xì)胞白血病患兒，誘導(dǎo)化療后微小殘留病(MRD)陰性者接受化療不接受移植有較好轉(zhuǎn)歸，MRD陽(yáng)性者可從干細(xì)胞移植中獲益，此類患者接受靶向治療或有進(jìn)一步的獲益。(Lancet Hematol. 2019年2月27日在線版)

為了明確晚期骨髓復(fù)發(fā)的前體B急性淋巴細(xì)胞白血病患兒的預(yù)后，開(kāi)標(biāo)簽的隨機(jī)臨床試驗(yàn)ALLR3自澳大利亞、愛(ài)爾蘭、荷蘭、新西蘭和英國(guó)入組1~18歲的患者，誘導(dǎo)階段隨機(jī)給予伊達(dá)比星或米托蒽醌，隨機(jī)化完成后所有患者接受米托蒽醌。誘導(dǎo)治療三個(gè)周期后，MRD≥10-4者接受同種異基因造血干細(xì)胞移植，MRD<10-4者接受化療。

結(jié)果顯示，2003年2月2日至2013年10月28日，228例患者接受了治療。中位隨訪84個(gè)月(IQR：48~109個(gè)月)，所有隨機(jī)分配患者的無(wú)進(jìn)展生存率為60%(95%CI 54%~70%)。220例獲得了第二次完全緩解，且192例(87%)接受了MRD評(píng)估。

110例晚期骨髓復(fù)發(fā)且誘導(dǎo)結(jié)束時(shí)MRD陽(yáng)性者接受了干細(xì)胞移植，82例MRD陰性者接受了化療。在干細(xì)胞移植組，移植前發(fā)生了4例復(fù)發(fā)和3例死亡，11例未移植。

在92例移植者中，58例(63%)仍維持第二次完全緩解，13例(14%)死于并發(fā)癥，21例(23%)于移植后復(fù)發(fā)。在化療組，出現(xiàn)1例早期的治療相關(guān)死亡，11例接受了移植。70例患者繼續(xù)化療，49例(70%)仍維持著第二次完全緩解期，2例(3%)死于并發(fā)癥，19例(27%)復(fù)發(fā)。MRD陽(yáng)性患者的5年無(wú)進(jìn)展生存率為56%(95%CI 46%~65%)，陰性者為72%(95%CI 60%~81%，P=0.0078)。長(zhǎng)期隨訪未發(fā)現(xiàn)治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

(編譯 耿晶晶)