澳大利亞研究者Wei等報告，治療不宜強化化療的老年急性髓系白血病(AML)，Venetoclax聯(lián)合小劑量阿糖胞苷(LDAC)的安全性可控，起效迅速且持久，或為此類患者的新選擇。(J Clin Oncol. 2019年3月20日在線版 doi: 10.1200/JCO.18.01600)

為了評估Venetoclax和LDAC對老年AML患者的安全性和初步療效，該項國際Ⅰb/Ⅱ期研究入組未經(jīng)治且不宜強化化療的≥60歲的AML患者，但納入了接受去甲基化藥物(HMA)等治療骨髓增生異常綜合征的患者。82例患者接受了推薦的Ⅱ期劑量治療：Venetoclax 600 mg/d q28，LDAC 20 mg/m2 d1~10。主要終點為耐受性、安全性、緩解率、緩解持續(xù)時間(DOR)和總生存期(OS)。

結(jié)果顯示，中位年齡為74歲(63~90歲)，49%為繼發(fā)性AML，29%既往接受過HMA治療，32%攜帶高危的細(xì)胞遺傳學(xué)特征。常見的≥3級不良事件為發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥(42%)，血小板減少癥(38%)和白細(xì)胞計數(shù)減少(34%)。早期(30天)死亡率為6%。完全緩解或血細(xì)胞計數(shù)未完全恢復(fù)的完全緩解(CR/iCR)率為54%(至首次緩解的中位時間為1.4個月)。

中位OS為10.1個月(95%CI 5.7~14.2個月)，中位DOR為8.1個月(95%CI 5.3~14.9個月)。在未接受過HMA的患者中，CR/iCR率為62%，中位DOR為14.8個月(95%CI 5.5個月~未達(dá)到)，中位OS為13.5個月(95%CI 7.0~18.4個月)。 (編譯 田賀)