美國St Jude兒童研究醫(yī)院Mulrooney等報告，雖然兒童急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)治療方案的改變已經(jīng)改善了總生存，但這些患者的晚期疾病負(fù)擔(dān)仍然較高。隨著時間的推移，晚期毒性效應(yīng)模式已經(jīng)發(fā)生了顯著改變，生存者的健康狀況降低會立即危及生命，但是，維持兒童ALL生存者的健康狀況和生活質(zhì)量仍需持續(xù)的醫(yī)療監(jiān)督、咨詢和改變生活方式。(Lancet Haematol. 2019年5月8日在線版)

在過去五十年中，兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的治療已有了進步，傳統(tǒng)化療和放療的應(yīng)用趨緩，基于免疫和基于細(xì)胞層面的靶向治療改善了治療選擇和療效。

為了評估治療新變化對患兒晚期健康結(jié)局的影響，并特征化生存者隨時間推移而改變的發(fā)病率和晚期健康結(jié)局模式，該分析自The St Jude Lifetime(SJLIFE)隊列中入組數(shù)據(jù)，包括980例1963年8月28日至2003年7月19日確診為ALL的兒童生存者，目前均≥18歲且診斷后最短隨訪了10年;研究同時招募了272名相匹配的社區(qū)對照者。

結(jié)果顯示，980例ALL生存者中，確診時的中位年齡為5歲(IQR：3.1~9.1歲)，女性占50%，從診斷開始計算的中位年齡為30.0歲，研究組和對照組的中位年齡分別為35.8歲和35.1歲。

與對照組相比，研究組的生長激素缺乏、性腺機能減退和神經(jīng)病變明顯更多。到30歲時，ALL生存者1~4級健康情況累積負(fù)擔(dān)評分平均為4.4，2~4級健康狀況累積負(fù)擔(dān)評分平均為3.2，對照組中則分別為2.0和1.2。

1962~1991年，2~4級健康狀況累積負(fù)擔(dān)包括生存者按照方案治療的多器官系統(tǒng)疾病;但在排除ALL患兒的顱腦放療后，1991~2007年的累積負(fù)擔(dān)主要包括肌肉骨骼疾病和內(nèi)分泌疾病。

(編譯 高秋雙)