根據(jù)FDA藥物評(píng)估和研究中心(CDER)的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2019年上半年，F(xiàn)DA總計(jì)批準(zhǔn)了13款創(chuàng)新藥。這一統(tǒng)計(jì)并不包括基因和細(xì)胞療法。而FDA生物制劑評(píng)估和研究中心(CBER)的數(shù)據(jù)表明，2019年上半年，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了一款基因療法和一款疫苗。今年獲批的新藥中有多個(gè)“首例”。

首例通過實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審評(píng)(RTOR)獲批的新分子實(shí)體

2018年FDA創(chuàng)新藥獲批數(shù)目能夠創(chuàng)紀(jì)錄，不但是新藥研發(fā)企業(yè)努力的結(jié)果，也是FDA銳意改革，加快新藥審評(píng)速度的結(jié)果。而RTOR，是FDA屬下腫瘤學(xué)卓越中心推出的，幫助加快腫瘤學(xué)藥物審評(píng)速度的一個(gè)重要試點(diǎn)項(xiàng)目。這一項(xiàng)目允許FDA在正式申請(qǐng)遞交之前獲得關(guān)鍵性數(shù)據(jù)，讓審評(píng)團(tuán)隊(duì)能夠更早開始審評(píng)過程并且與申請(qǐng)人進(jìn)行溝通。

這一試點(diǎn)項(xiàng)目已經(jīng)用于批準(zhǔn)多款抗癌療法擴(kuò)展適應(yīng)證。而今年5月，它第一次被用于批準(zhǔn)諾華公司開發(fā)的Piqray(alpelisib)。使用RTOR和其它FDA推出的新舉措，Piqray的獲批時(shí)間比預(yù)計(jì)的PDUFA日提前了接近3個(gè)月!

將新藥以最快的速度交到患者的手中，離不開監(jiān)管部門的支持和協(xié)助，我們期待FDA繼續(xù)進(jìn)行監(jiān)管流程的現(xiàn)代化，為造福更多患者助力。

首例治療乳腺癌的PI3K抑制劑和首例治療膀胱癌的個(gè)體化療法

在癌癥治療領(lǐng)域，精準(zhǔn)療法正在逐漸成為新藥研發(fā)的一個(gè)重要方向。去年，靶向NTRK基因融合的Vitrakvi是精準(zhǔn)療法的范例之一。而今年上半年獲批的三款抗腫瘤療法中，有兩款創(chuàng)新療法靶向攜帶特定基因突變的癌癥患者。

上面提到的Piqray是第一款針對(duì)攜帶PIK3CA基因突變的HER2陰性乳腺癌患者的PI3K抑制劑。而4月獲批的Balversa(erdafitinib)是針對(duì)攜帶致敏性FGFR3或FGFR2基因突變的膀胱癌患者的FGFR激酶抑制劑。這兩款創(chuàng)新療法都需要患者接受FDA批準(zhǔn)的伴隨檢測(cè)，確認(rèn)患者攜帶致敏性基因突變。

美國(guó)FDA癌癥卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，我們處在一個(gè)精準(zhǔn)療法和個(gè)體化療法日益常見的時(shí)代。根據(jù)患者的特定基因突變或生物標(biāo)志物來選擇靶向療法將成為未來治療的新標(biāo)準(zhǔn)。

(來源 藥明康德)