美國貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心Tung等報告的Ⅱ期隨機INFORM試驗顯示，對于攜帶BRCA的三陰性乳腺癌(TNBC)和ER陽性/HER2陰性疾病的Ⅰ~Ⅲ期HER2陰性乳腺癌患者，新輔助單藥順鉑(CDDP)組患者的病理完全緩解(pCR)或殘留癌癥負擔(RCB)評分0/1分率并不顯著高于多柔比星-環(huán)磷酰胺(AC)組。(J Clin Oncol. 2020年2月25日在線版 doi: 10.1200/JCO.19.03292)

鉑類化合物對攜帶種系BRCA突變(BRCA攜帶者)的三陰性乳腺癌(TNBC)患者具有活性。BRCA攜帶者中雌激素受體(ER)陽性(+)乳腺癌的數(shù)據(jù)有限。INFORM是一項隨機、多中心、Ⅱ期臨床試驗，在Ⅰ~Ⅲ期人類表皮生長因子受體2(HER2)陰性乳腺癌患者中，比較了BRCA攜帶者中新輔助單藥順鉑(CDDP)和AC的pCR率(ypT0/is，

N0)。次要終點包括殘留癌癥負擔評分(RCB)為0或1分(聯(lián)合)和毒性。該研究的目的是確定CDDP的pCR率是否比AC高≥20%。

cT1~3(≥1.5 cm)cN0~3期HER2陰性乳腺癌的BRCA攜帶者被隨機分配至術(shù)前CDDP(75 mg/m2，每3周×4劑)或AC(多柔比星60 mg/m2;環(huán)磷酰胺600 mg/m2，每2~3周×4劑)，然后進行手術(shù)。病理緩解由中心評估證實。

共有118例患者被隨機分配，結(jié)果分析中包括117例。平均年齡為42歲(24~73歲);69%的患者為BRCA1+突變，30%為BRCA2+突變，2%的患者同時具有兩個突變。臨床分期為：Ⅰ期患者為19%，Ⅱ期為63%，Ⅲ期為18%。45%的患者在基線時有淋巴結(jié)受累。70%的患者為TNBC。治療組間的臨床和腫瘤特征非常均衡。CDDP組的pCR率為18%，AC組的pCR率為26%，風險比(RR)為0.70(90%CI 0.39~1.2)。CDDP組中RCB為0或1分(RCB 0/1)者占33%，AC組為46%(RR=0.73，90%CI 0.50~1.1)。兩種方案通常耐受性良好，沒有意外的毒性。 (編譯 梁文娟)