7月24日，美國FDA批準了吉利德科學(xué)(Gilead Sciences)公司旗下Kite Pharma新的CAR-T治療產(chǎn)品Tecartus(brexucabtagene autoleucel，以前是KTE-X19)，用于治療診斷為套細胞淋巴瘤(MCL)的成年患者，這些患者對其他療法無反應(yīng)或已復(fù)發(fā)。這是FDA批準的第一款基于細胞基因療法治療MCL的產(chǎn)品。這也成為Kite Pharma繼 Yescarta后獲批的第二款CAR-T產(chǎn)品。

MCL是一種罕見的癌性B細胞非霍奇金淋巴瘤，通常發(fā)生于中年或老年人。每種Tecartus劑量都是使用患者自己的免疫系統(tǒng)幫助對抗淋巴瘤的定制治療方法。收集患者的T細胞并進行基因修飾，使其包含有助于靶向和殺死淋巴瘤細胞的新基因，然后將這些修飾的T細胞重新注入患者體內(nèi)。

Tecartus的批準主要基于單組、開放標簽ZUMA-2關(guān)鍵性臨床試驗。該研究招募了74名成年復(fù)發(fā)或難治性MCL患者，這些患者先前曾接受含蒽環(huán)類或苯達莫司汀的化療，抗CD20抗體治療和Bruton酪氨酸激酶抑制劑，在這項研究中，在60名可評估療效的患者中，在首次出現(xiàn)客觀緩解后，隨訪了6個月，客觀緩解率為87%，完全緩解率(CR)為62%。

據(jù)悉，Tecartus是與此前已上市的Yescarta類似產(chǎn)品，并靶向相同的抗原CD19， Tecartus使用了包括T細胞富集等在內(nèi)的XLP制造工藝，將在Kite Pharma設(shè)在加利福尼亞州El Segundo的商業(yè)生產(chǎn)工廠生產(chǎn)。在ZUMA-2試驗中，該生產(chǎn)工藝達到了96%的制造成功率，從白細胞分離到產(chǎn)品交付的平均制造周轉(zhuǎn)時間為15天。

除MCL外，Tecartus目前還在急性淋巴細胞白血病(ALL)和慢性淋巴細胞性白血病(CLL)的Ⅰ/Ⅱ期試驗中。Tecartus在ALL和CLL中的使用尚在研究中，在這些癌癥類型中尚未確定其安全性和有效性。

FDA同時給予了該產(chǎn)品關(guān)于細胞因子釋放綜合征(CRS)的黑框警告。Tecartus最常見的副作用包括嚴重感染、血細胞計數(shù)低和免疫系統(tǒng)減弱。治療產(chǎn)生的副作用通常會在治療后的前一到兩周內(nèi)出現(xiàn)，但某些副作用可能會在以后發(fā)生。在可評估安全性的患者中，18%經(jīng)歷3級或更高的細胞因子釋放綜合征(CRS)，37%經(jīng)歷3級或更高的神經(jīng)毒性。

(編譯 王娜)