近期，基石藥業(yè)宣布美國FDA已授予其PD-1抗體CS1003孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌。CS1003是基石藥業(yè)腫瘤免疫骨架產(chǎn)品之一，目前已開展多項(xiàng)聯(lián)合治療的臨床研究，其中CS1003聯(lián)合樂伐替尼一線治療晚期肝癌患者的全球多中心Ⅲ期注冊臨床研究正在入組。

CS1003是一種靶向人程序性細(xì)胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重組IgG4單克隆抗體，正在開發(fā)用于多種腫瘤的免疫治療。與已獲批或正在臨床試驗(yàn)的大多數(shù)結(jié)合人源及猴PD-1的單克隆抗體相比，CS1003不僅能結(jié)合人源及鼠源PD-1，且在同源小鼠腫瘤模型的藥效測試中，CS1003表現(xiàn)出獨(dú)特的競爭優(yōu)勢。CS1003的Ⅰ期臨床試驗(yàn)?zāi)壳罢诎闹蕖⑿挛魈m和中國同步進(jìn)行。同時，CS1003聯(lián)合樂伐替尼一線治療晚期肝癌患者的全球多中心Ⅲ期注冊臨床研究也正在入組。

中國是肝癌大國，肝細(xì)胞癌是一種侵襲性極強(qiáng)的疾病，加上缺乏有效治療藥物，患者整體預(yù)后較差。美國FDA授予CS1003孤兒藥資格，是對缺乏有效治療手段的肝細(xì)胞癌患者的福音。 (編撰 吳曦)